2026年6月22日，美国卫生与公众服务部（HHS）发布“Operation TrialBlazer ”（译先锋试验行动，下文简称《行动》），我们认为该政策是美国政府近年来在生物医药监管领域最具系统性的一次政策改革与战略布局。

《行动》的主要目标是“维持美国在创新药早期临床研究和开发的全球领导地位”，覆盖从靶点识别、治疗方案设计、首次人体试验到后期临床的全链条，强调消除不必要延迟、冗余要求和监管模糊性。FDA的新举措聚焦IND阶段到后期关键试验，包括加速IND试点、Phase 1 IND Navigator、CMC要求澄清、Phase 1 Contact Center、主方案指南修订、有效性实质性证据指南修订等。

明确IND阶段的要求，减少不必要的临床前实验。《行动》的主要政策包括：（1）聚焦于基于风险和阶段适当性的要求，厘清IND申请的监管要求并重塑Pre-IND阶段，加快首次人体临床试验的启动速度，相较于当前IND申请，可节省多达6至12个月的开发时间；（2）加速IND（速批IND）试点项目。建立合格研究机构（QRI）网络，包括学术医疗中心、医疗健康网络和合同研究组织，与申办方合作开发和审查IND申请。FDA还将建立一个新的实时滚动提交平台，允许FDA对IND申请的各组成部分进行滚动审查。FDA将保留对IND的全部监管权力和决策权。FDA正在考虑立规，要求多中心合作研究采用单一机构审查委员会（sIRB）模式。在这一模式下，一个IRB将作为所有参与机构的"登记IRB"，在维持严格监督的同时精简流程。

后期临床更注重证据灵活性和试验效率。FDA修订《证明人用药品和生物制品有效性的大量证据》指南草案，明确在特定情况下，一项严格、充分、良好对照的关键试验，加上确证性证据，即可支持药物获批；同时修订主方案指南，纳入篮式试验、伞式试验和平台试验，减少重复建设和资源浪费。通过THRIVE等项目，正在探索基于平台的伞式试验方法，旨在允许多种相关疗法或疾病靶点在更具灵活性的开发框架内得到评估。

风险提示：政策执行不达预期风险、宏观地缘政治风险、创新药临床研发失败风险。

注：本文来自国泰海通证券发布的《全面提速，FDA临床试验体系或大改革——美国HHS发布Operation TrialBlazer点评》，报告分析师：陈铭 S0880525100004，余文心 S0880525040111，余克清 S0880525120002