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本周全球药物研发进展

1. 半年一针！GSK超长效IL-5单抗获FDA批准上市

12月16日，葛兰素史克（GSK）宣布Depemokimab（德莫奇单抗，商品名：Exdensur）获得FDA批准上市，用于治疗重度哮喘。Depemokimab是GSK开发的新一代抗白介素5（IL-5）单抗，具有更长的半衰期、高结合亲和力和高效力，仅需每半年注射一次。此前，GSK开发的第一代IL-5单抗美泊利珠单抗为每月1次制剂，2024年全球销售额约为22亿美元。FDA此次批准是基于两项III期研究（SWIFT-1和SWIFT-2）的积极结果。结果显示，治疗52周后，Depemokimab组患者的哮喘发作频率相比安慰剂组显著降低。此外，就在12月15日，Depemokimab也获得英国药品和医疗保健产品监管局（MHRA）批准上市，用于治疗慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉。

2. 赛诺菲引进：肥厚型心肌病创新疗法在华获批上市

12月17日，赛诺菲宣布阿夫凯泰（Aficamten，中文商品名：星舒平）获得国家药监局批准上市，用于治疗纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善运动能力和症状。阿夫凯泰是一种小分子心肌肌球蛋白抑制剂（CMI），由Cytokinetics自主研发。2020年，Cytokinetics授予箕星药业在大中华地区的开发和商业化阿夫凯泰的独家许可权益。2024年，赛诺菲从箕星药业手中收购阿夫凯泰在大中华区的独家开发和商业化权益。

3. 德曲妥珠单抗获FDA批准新适应症，一线治疗乳腺癌

12月15日，阿斯利康和第一三共联合宣布Enhertu（德曲妥珠单抗）获得FDA批准新适应症，用于联合帕妥珠单抗一线治疗无法切除或转移性HER2阳性乳腺癌成人患者。FDA此次批准主要是基于III期DESTINY-Breast09研究的积极结果。该研究是一项全球性、多中心、随机、开放标签临床试验（n=1157），评估了Enhertu（5.4mg/kg）单药或联合帕妥珠单抗对比THP方案（曲妥珠单抗+帕妥珠单抗+紫杉醇）一线治疗HER2阳性晚期或转移性乳腺癌患者的疗效和安全性。研究的主要终点为无进展生存期（PFS）。结果显示，Enhertu联合用药组患者的PFS较THP方案组显著延长（40.7个月 vs 26.9个月），疾病进展或死亡风险降低了44%（HR=0.56，P<0.0001）。各亚组获益趋势一致。

4. FDA批准新一代降脂疗法上市，每月一次皮下注射

12月15日，LIB Therapeutics公司宣布，美国FDA已批准Lerochol（lerodalcibep）注射液上市，作为饮食和运动的辅助治疗，用于降低成人高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），包括杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者。Lerochol是一种创新第三代PCSK9抑制剂，旨在帮助患者实现并维持其LDL-C目标。该药物为患者自我给药，每月一次，单次小体积皮下注射，并具备延长的室温稳定性（最长可达3个月），使患者能够自由选择给药的时间和地点。从分子类型来说，Lerochol是一种小结合蛋白（SBP），其PCSK9靶向结合域为一种经过工程化设计的多肽，能够以亚纳摩尔级别的高亲和力与人类PCSK9蛋白结合。此外，通过与人血清白蛋白（HSA）的融合，Lerochol显著延长其血浆半衰期，可达12-15天。

5. FDA再批准强生抗癌小分子组合，治疗mCSPC

12月15日，强生（Johnson & Johnson）宣布，美国FDA已批准旗下Akeega（niraparib与醋酸阿比特龙的双机制复合片[DAT]）联合泼尼松（prednisone），用于治疗携带BRCA2突变的转移性去势敏感性前列腺癌（mCSPC）患者。Niraparib是一种高选择性的PARP口服抑制剂；醋酸阿比特龙则是一种口服给药的雄激素生物合成抑制剂。此次批准主要基于3期临床研究AMPLITUDE研究的积极结果。在携带BRCA2突变的mCSPC患者中，Akeega联合泼尼松及雄激素剥夺治疗（ADT），相比安慰剂/醋酸阿比特龙联合泼尼松及ADT，可将影像学疾病进展或死亡风险显著降低54%（HR=0.46，95% CI：0.32–0.66）。同时，该组合方案还能将症状进展时间延后59%（HR=0.41，95% CI：0.29–0.65）。

6. 礼来口服GLP-1小分子3期维持减重试验结果积极

12月18日，礼来公司宣布，3期临床试验ATTAIN-MAINTAIN取得积极顶线结果。该项研究评估了在研每日一次口服小分子GLP-1受体激动剂orforglipron，在接受最高耐受剂量的Wegovy（司美格鲁肽）或Zepbound（替尔泊肽）进行72周初始治疗后，于52周内用于维持体重的效果。研究对象为来自SURMOUNT-5的受试者，这些受试者被重新随机分配，接受orforglipron或安慰剂的治疗。在一年时间点，与安慰剂相比，orforglipron在主要终点及所有关键次要终点上均达到预设标准。从Wegovy转换至orforglipron的受试者能够维持其既往减重成果，平均差值为0.9公斤；从Zepbound转换至orforglipron的受试者能够维持其既往减重成果，平均差值为5.0公斤。礼来已向美国FDA提交orforglipron用于治疗成人肥胖或超重的新药申请（NDA）。

7. 诺和诺德向FDA递交CagriSema上市申请

12月18日，诺和诺德宣布，已向美国FDA递交CagriSema的新药申请（NDA）。该疗法拟与减少热量饮食及增加体力活动联合，用于伴有至少一种与体重相关共病的肥胖或超重成人患者，以降低体重并长期维持减重效果。CagriSema是一款由长效胰淀素类似物cagrilintide（2.4 mg）和semaglutide（2.4 mg）组成的固定剂量联合疗法，设计为每周一次皮下注射。根据新闻稿，若获批，CagriSema将成为首个可注射GLP-1受体激动剂+胰淀素类似物的联合治疗方案。本次NDA主要基于两项3期研究结果：REDEFINE 1与REDEFINE 2。

8. FDA批准强生抗癌双抗皮下制剂

12月18日，强生（Johnson & Johnson）宣布，美国FDA已批准人源化EGFR/MET靶向双特异性抗体Rybrevant Faspro（amivantamab和hyaluronidase）皮下制剂，用于Rybrevant（amivantamab）已获批的全部适应症。根据新闻稿，Rybrevant Faspro为首个用于表皮生长因子受体（EGFR）突变型非小细胞肺癌（NSCLC）患者的皮下（SC）给药疗法。新闻稿同时指出，Rybrevant Faspro可将给药时间从小时级缩短至分钟级，并显著降低与给药相关的不良反应。这次批准主要基于3期PALOMA-3研究的结果。

9. FDA批准突破性小分子药物上市，治疗梗阻性肥厚型心肌病

12月19日，Cytokinetics宣布，美国FDA已批准Myqorzo（aficamten）上市，用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。Myqorzo是一种选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂。它通过直接抑制产力横桥的形成，减轻心肌过度收缩。本次批准基于关键性3期临床试验SEQUOIA-HCM的积极结果。该研究已发表于《新英格兰医学杂志》。SEQUOIA-HCM结果显示，与安慰剂相比，Myqorzo治疗24周显著改善了患者的运动能力：在接受Myqorzo治疗的患者中，通过心肺运动试验（CPET）测得的峰值摄氧量（pVO2）较基线增加1.8 mL/kg/min，而安慰剂组为0.0 mL/kg/min（最小二乘均值差异为1.74 mL/kg/min，95% CI：1.04–2.44；p=0.000002）。

10. 突破性疗法向FDA递交上市申请，有望获优先审评资格

12月19日，Beren Therapeutics宣布，已通过其子公司Mandos为其在研药物adrabetadex向美国FDA递交新药申请（NDA），用于治疗婴儿期发病的C型尼曼匹克病（NPC）。公司同时要求FDA授予该申请优先审评资格。公司表示，此次申报所提交的研究结果显示，接受adrabetadex治疗的婴儿期发病NPC患者生存期显著改善。除临床生存获益证据外，申报资料还纳入了生物标志物及非临床数据等支持性证据，提示该疗法可对疾病的基础病理机制产生作用。此外，adrabetadex整体耐受性良好。Adrabetadex（VTS-270）是一种由2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin异构体构成的专有混合物。

小分子3期结果积极，明年递交上市申请

12月15日，Immunome宣布，其全球关键性3期RINGSIDE试验取得积极主要结果。该试验旨在评估其在研、每日一次口服的γ-分泌酶抑制剂（GSI）varegacestat用于治疗病情进展中的结节性纤维瘤患者的疗效与安全性。分析显示，varegacestat达成主要终点，能显著改善患者的无进展生存期。与安慰剂相比，该疗法使疾病进展或死亡风险降低了84%（HR=0.16，95% CI：0.071–0.375；p<0.0001），具有统计学显著性并具临床意义。此外，试验达成所有关键次要终点。Immunome计划于2026年第二季度向美国FDA递交新药申请（NDA）。

48周减重20%！礼来Amylin激动剂启动III期临床

12月15日，美国临床试验收录网站显示，礼来启动了Eloralintide（LY3841136）的首个III期临床试验（ENLIGHTEN-2）。该III期研究旨在评估Eloralintide（四个剂量，皮下注射）对比安慰剂治疗伴2型糖尿病的肥胖或超重受试者的有效性和安全性，主要终点是第64周时，体重较基线的百分比变化。Eloralintide是一款长效、选择性胰淀素（Amylin）受体激动剂，通过模拟内源性胰淀素的作用机制，以增强饱腹感，并延缓胃排空，从而有效减少热量摄入。Eloralintide通过共轭C20脂肪酸链与白蛋白结合，实现长血浆半衰期，支持每周一次给药。支撑此次III期研究启动的关键依据，是来自2025年11月公布的II期临床的积极数据。数据显示，在治疗48周后，1mg、3mg、6mg、9mg、6-9mg、3-9mg六个剂量组的体重降幅分别为-9%、-12%、-18%、-20%、-20%、-16%，远优于安慰剂组的-0.4%。

圣因生物siRNA新药在中国获批临床，治疗肥胖症

12月16日，圣因生物宣布，其自主研发的靶向抑制素βE亚基（INHBE）的小干扰RNA（siRNA）候选药物SGB-7342临床试验申请已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验申请默示许可，用于治疗肥胖症。圣因生物预计在2026年初启动1期临床试验。SGB-7342是一款靶向INHBE用于治疗肥胖症的siRNA候选药物，采用圣因生物新一代GalNAc偶联技术。其作用机制是通过RNAi技术精准沉默肝脏中INHBE mRNA的表达，降低其编码蛋白Activin E的水平，从而促进脂肪分解而不诱发肌肉分解，最终改善代谢异常和胰岛素抵抗。

创新IL-36R单抗免疫疗法向FDA递交上市申请

12月16日，Vanda Pharmaceuticals宣布，已向美国FDA递交其在研疗法imsidolimab的生物制品许可申请，用于治疗泛发性脓疱型银屑病（GPP）。GPP是一种罕见、慢性且可能危及生命的自身炎症皮肤疾病，典型表现为广泛脓疱与红斑的突发发作，并伴随发热、乏力等全身症状；其主要驱动因素为IL36RN基因的功能缺失突变。Imsidolimab是一款新型IgG4抗体，靶向IL-36受体，以抑制IL-36受体信号通路。该作用机制旨在应对GPP患者中常见的内源性IL-36RA调节缺陷，而这种缺陷通常与IL36RN基因突变相关。此次BLA申报主要基于全球3期GEMINI-1与GEMINI-2研究的积极结果。分析显示，单次静脉给药即可实现快速疾病清除，使患者达到皮损“清除”或“几乎清除”的皮肤状态。

自身免疫疾病CAR-T疗法有望明年递交上市申请

12月16日，Kyverna Therapeutics宣布，其在研疗法mivocabtagene autoleucel（miv-cel，原名KYV-101）用于治疗僵人综合征（SPS）的注册性2期临床试验KYSA-8获得积极的顶线结果。Miv-cel是一款全人源、自体、CD19靶向并采用CD28共刺激结构域的CAR-T细胞疗法。SPS是一种致残性强、进展性的自身免疫疾病，目前尚无获得美国FDA批准的治疗手段。研究结果显示，miv-cel在所有主要和次要终点上均取得具有统计学显著性的临床获益，单次给药即可实现残疾状态的逆转，并使患者停止既往免疫治疗。Kyverna计划于2026年上半年就SPS适应症递交miv-cel的生物制品许可申请（BLA）。根据新闻稿，该疗法有望成为首个获FDA批准用于自身免疫疾病的CAR-T疗法。

恒瑞NewCo模式公司Kailera在海外启动三项肥胖症III期临床

12月16日，Kailera在Clinicaltrials.gov网站上注册了KAI-9531三项全球三期临床，分别用于肥胖合并糖尿病、肥胖不合并糖尿病适应症，分别计划入组1700例、1200例、1800例受试者，预计于2028年3-4月完成。2024年5月，恒瑞医药达成60亿美元NewCo模式出海合作，Kailera Therapeutics前不久刚刚宣布完成5亿美元B轮融资，加速推进相应管线的临床开发。GLP-1/GIP双靶点激动剂HRS-9531于今年9月国内上市申请获得受理，此次则启动全球三期临床。今年11月，恒瑞医药披露HRS-9531国内减重三期临床数据，每周注射一次，在6mg最高剂量组，不到一年的时间里，患者体重平均减轻了19.2%，腰围平均减少了14.4厘米。在后续研究中，使用8mg更高剂量，治疗36周，体重降幅甚至能达到23.6%，并且未达平台期。

葛兰素史克启动B7H4 ADC两项全球三期临床

12月16日，葛兰素史克在Clinicaltrials.gov网站上注册了B7H4 ADC新药GSK5733584治疗子宫内膜癌、卵巢癌的全球三期临床试验，分别计划入组600例、450例受试者。GSK5733584即葛兰素史克从翰森制药引进的HS-20089，通用名为Mocertatug rezetecan。HS-20089的毒素采用恒瑞的SHR-9265（rezetecan），DAR值为4。

国产首个！百奥泰眼科抗VEGF单抗申报上市

12月18日，百奥泰宣布抗VEGF单抗维拉西塔单抗（BAT5906）的上市申请已获国家药监局受理，适应症为新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD/wAMD）。该药物是首个申报上市的国产眼科抗VEGF单抗。维拉西塔单抗是百奥泰自主研发生产的重组人源化单克隆抗体创新药物，为 IgG1型全长抗体，分子量为149KDa，能与人VEGF-A165进行特异性结合，抑制新生血管生成。今年6月，百奥泰宣布维拉西塔单抗治疗wAMD的关键注册III期临床研究成功达到预设的主要研究终点。

DPP1抑制剂CRSsNP临床失败，Insmed跌20%

12月17日，Insmed宣布Brensocatib治疗慢性鼻窦炎不伴鼻息肉（CRSsNP）的2b期临床BiRCh没有达到主要疗效终点和次要疗效终点，Insemd已经终止CRSsNP的临床开发。受此消息影响，Insmed今日股价盘前跌20%，市值损失超过80亿美元，目前市值为340亿美元。Brensocatib为一款全球首创的DPP1抑制剂，其作用机制如下。Brensocatib最初由阿斯利康开发，2016年10月5日，阿斯利康以3000万美元首付款、1.2亿美元里程金的价格将其全球独家权益转让给了Insmed。2025年8月12日，Brensocatib获得FDA批准上市，用于治疗非囊性纤维化支气管扩张症（NCFBE），商品名为Brinsupri。除了NCFBE，Insmed还在探索CRSsNP和化脓性汗腺炎适应症，此次CRSsNP失败，化脓性汗腺炎则仍在进行临床探索中。

石药集团司库奇尤单抗注射液III期临床试验获得顶线分析数据

12月18日，石药集团（1093.HK）宣布，附属公司石药集团巨石生物制药有限公司开发的司库奇尤单抗注射液在用于治疗中度至重度斑块状银屑病的等效性III期临床试验中获得顶线分析数据。该产品是石药集团开发的全人源IgG1单克隆抗体药物，为司库奇尤单抗注射液（可善挺®)的生物类似药。可善挺®在中国获批的适应症包括6岁及以上斑块状银屑病、银屑病关节炎、强直性脊柱炎及化脓性汗腺炎，其疗效与安全性已获得广泛认可。石药集团遵循生物类似药的研究指导原则开展该产品的研发，并与可善挺®进行了“头对头”等效性研究。该项关键研究已达到预设主要终点，并取得积极的顶线结果。

第一三共B7-H3 ADC小细胞肺癌三期临床暂停

12月17日，根据ApexOnco报道，第一三共和默沙东合作开发的B7-H3 ADC药物ifinatamab deruxtecan，基于比预高的5级ILD间质性肺炎事件出现，已在暂停了小细胞肺癌三期临床Ideate-Lung02全球范围内的研究。消息最早是从欧盟临床注册信息网站传出的，其在法国、荷兰和意大利等10个欧盟国家中临床试验自2025年9月26日暂时暂停。2025年9月30日登记的信息显示，ifinatamab deruxtecan基于比预期更高的5级ILD事件，基于获益和风险平衡考虑，申办方进行了临床暂停，将对Cover letter进行更新，值得注意的是216例患者仍在接受治疗。此外ApexOnco还对第一三共进行咨询，对方回复到，实际上该项注册性临床在全球范围已经暂停，但并未在进行公开告知。同时另外在胃食管癌和前列腺癌的三期临床试验似乎显示仍在正常招募中。

海思科1类新药拟纳入优先审评

12 月 19 日，CDE 官网显示，海思科 1 类新药 HSK39297 片拟纳入优先审评，用于既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。HSK39297 是一种高效、高选择性的口服补体因子 B 抑制剂，作用于补体旁路途径，兼具控制血管内、外溶血的双重潜力。其口服给药方式可显著提升患者用药便利性。该药已被开发用于 PNH、IgA 肾病、狼疮肾炎、免疫性血小板减少症等多个适应症。目前国内已经有 3 款新药获批用于 PNH，分别是诺华伊普可泮、罗氏可伐利单抗和阿斯利康依库珠单抗。

武田TYK2抑制剂两项III期研究成功，拟2026年报上市

12月18日，武田宣布新一代高选择性口服TYK2抑制剂zasocitinib（TAK-279）治疗成人中重度斑块型银屑病（PsO）的两项关键III期研究取得积极结果。武田计划在2026财年起向美国FDA及其他监管机构递交新药上市申请。该药是2022年武田收购Nimbus Therapeutics的全资子公司Nimbus Lakshmi获得的。根据协议条款，武田向Nimbus Therapeutics支付40亿美元的预付款，以及高达20亿美元销售里程碑付款。III期Latitude银屑病研究（NCT06088043与NCT06108544）为全球、多中心、随机、双盲、安慰剂及阳性对照研究，研究证实，zasocitinib在第16周共同主要终点sPGA 0/1与银屑病面积和PASI 75方面优于安慰剂，且PASI 75应答率最早于第4周即显著升高并持续增至第24周。

礼来公布小分子抗癌新药新临床结果，针对乳腺癌

12月19日，礼来公司宣布于近日公布了口服雌激素受体拮抗剂imlunestrant 3期EMBER-3临床试验的最新结果。该研究纳入既往接受过芳香化酶抑制剂（AI）联合或不联合CDK4/6抑制剂治疗，并发生疾病进展的雌激素受体阳性（ER+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2–）晚期或转移性乳腺癌患者。与内分泌治疗相比， 在携带ESR1突变的患者中，imlunestrant单药治疗显示出有临床意义的38%疾病进展或死亡风险的降低（中位无进展生存期PFS：5.5个月 vs 3.8个月），且中位总生存期（OS）延长11.4个月（34.5个月 vs 23.1个月；HR = 0.60；95% CI：0.43–0.86；p = 0.0043，未达到统计学显著性界值）。

康宁杰瑞双抗ADC创新药临床试验申请获受理

12月18日，康宁杰瑞宣布，公司自主研发的PD-L1/VEGFR2双特异性抗体偶联药物（ADC）JSKN027新药临床试验（IND）申请，已获中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式受理，即将开展用于晚期恶性实体瘤的1期临床研究。JSKN027是一种可同时靶向PD-L1和VEGFR2的双抗ADC。JSKN027通过三重机制协同发挥抗肿瘤作用：除具备ADC典型的靶向杀伤及旁观者效应外，还可以通过阻断VEGF/VEGFR2信号通路抑制肿瘤血管生成，并通过阻断PD-1/PD-L1免疫检查点信号通路解除免疫抑制。

齐鲁制药止吐新药申报上市

12 月 15 日，CDE 官网显示，齐鲁制药的 2.3 类新药阿瑞匹坦帕洛诺司琼乳状注射液的上市申请获得受理。根据该药的临床研究进度，本次申请的适应症大概率为：用于预防高致吐风险化疗方案引起的恶心、呕吐。阿瑞匹坦原研药由默沙东开发，是一种神经激肽-1（NK-1）受体拮抗剂，主要用于预防和治疗化疗或术后引起的恶心、呕吐。帕洛诺司琼是一种 5-HT3 受体拮抗剂，主要用于预防和治疗化疗或手术后引起的恶心和呕吐，原研药由瑞士赫尔森集团（Helsinn）研发。齐鲁制药本次递交的是两款药物的复方制剂——阿瑞匹坦帕洛诺司琼乳状注射液（研发代号 QLM2010）。今年 10 月，齐鲁已经在国内完成了一项多中心、随机、双盲、阳性药物平行对照的Ⅲ期临床研究，旨在评估 QLM2010 预防高致吐风险化疗方案引起的恶心、呕吐的有效性和安全性。

赛诺菲BTK抑制剂一项III期研究未达主要终点，治疗PPMS

12月15日，赛诺菲宣布了Tolebrutinib的两个最新进展：针对原发性进展型多发性硬化症（PPMS）的III期PERSEUS研究未达主要终点；针对非复发性继发进展型多发性硬化症（nrSPMS）的新药申请（NDA）审评时限再度延期。Tolebrutinib是赛诺菲收购Principia Biopharma获得的一款口服、具有脑渗透性的BTK抑制剂，其独特之处在于其良好的血脑屏障穿透能力，能够直接作用于中枢神经系统内的小胶质细胞和B细胞，从而抑制神经炎症和脱髓鞘过程，这使得其具备治疗多发性硬化症的潜力。PERSEUS研究是一项全球性、双盲、随机临床试验，评估了Tolebrutinib（每日1次，口服）对比安慰剂治疗PPMS患者的疗效和安全性。结果显示，该研究未能达到主要终点。基于该结果，赛诺菲不打算递交Tolebrutinib用于治疗PPMS的新适应症上市申请。

华东医药GLP-1R/GIPR激动剂减重II期研究取得积极结果

12月15日，华东医药宣布GLP-1R/GIPR激动剂HDM1005的减重II期研究取得了积极结果。HDM1005注射液是由华东医药子公司中美华东研发并拥有全球知识产权的1类化学新药，是多肽类人GLP-1R/GIPR双靶点长效激动剂。该II期研究共计入组243例受试者，给药周期为22周。给药前，各剂量组在体重、腰围、BMI 等方面基线特征均衡。研究结果显示，基于疗法策略， HDM1005注射液0.5mg组、1.0mg组、2.0mg组、4.0mg组每4周滴定方案至22周后，体重较基线变化分别为-7.47%、-9.73%、-13.31%、-13.28%，安慰剂组为-2.46%。各剂量组体重降幅≥10%的受试者比例分别为24.0%、52.1%、75.0%、70.8%，而安慰剂组为6.1%。

诺诚健华BTK抑制剂2b期研究达到主要终点，治疗系统性红斑狼疮

12月14日，诺诚健华宣布，公司自主研发的新型BTK抑制剂奥布替尼在治疗系统性红斑狼疮（SLE）的2b期临床研究中达到主要终点，同时获得中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）批准开展3期注册临床试验。临床2b期结果展示，在接受治疗48周的患者中，奥布替尼展现了较好的有效性和良好的耐受性和安全性。本次研究的主要终点是第48周时的SLE反应指数-4（SRI-4）应答率。第48周时，每天一次75毫克奥布替尼剂量组的SRI-4应答率显著高于安慰剂组（57.1% vs. 34.4%），具有统计学意义，达到主要终点。此外，每天一次75毫克奥布替尼剂量组的疗效优于每天一次50毫克剂量组，这表明疗效呈剂量依赖性的改善趋势。

君实生物双抗ADC癌症新药在美国获批临床

12月14日，君实生物宣布，该公司在研EGFR/HER3双特异性抗体偶联药物（代号：JS212）用于治疗晚期实体瘤的临床试验申请获得美国FDA批准。与单一靶点ADC药物相比，JS212能够通过与EGFR或HER3结合发挥肿瘤抑制作用，有望对更广泛的肿瘤有效，同时有望克服耐药性问题。临床前研究显示，JS212与EGFR和HER3具有高亲和力、特异性结合作用，在多个动物模型中展示了显著的抑瘤作用。同时，JS212具备良好、可接受的安全性。2025年1月，JS212的临床试验申请获得中国NMPA受理，并于2025年3月获得NMPA批准。截至目前，JS212正在中国内地开展一项开放标签、剂量递增和剂量扩展的1/2期临床试验。

全球交易合作动态

1. 超13亿美元！长春金赛TSHR单抗达成海外授权

12月15日，长春高新宣布控股子公司长春金赛药业授权其下属全资子公司上海赛增医疗科技有限公司作为技术许可方，与被许可方Yarrow Bioscience,Inc.签订GenSci098注射液项目独家许可协议。GenSci098注射液是金赛药业自主研发的一种人源化促甲状腺激素受体（TSHR）拮抗型单克隆抗体，为治疗用生物制品1类新药。目前，GenSci098注射液分别用于治疗甲状腺相关眼病（TED）和弥漫性毒性甲状腺肿（GD）相关适应症研究。Yarrow将向赛增医疗支付7000万美元的不可退还、不可抵扣的首付款。近期开发里程碑款项：预计交付相关临床研究报告及数据等资料后向赛增医疗支付5000万美元。其他里程碑款项：赛增医疗还将有资格获得与特定研发、监管及商业化有关的里程碑付款以及生产技术转移付款。上述首付款及各项里程碑款项至多合计可达13.65亿美元。赛增医疗将在后续产品上市后有权获得超过净销售额10%的销售提成。

2. 超14亿元！复星医药收购绿谷医药

12月15日，复星医药发布公告，以14.12亿元对价控股投资绿谷医药。收购完成后，复星医药将持有绿谷医药51%的股份，成为控股股东。此次认购采取分期交割的方式，第二期交割于首期款支付完成之日起三年内视研发情况支付。绿谷医药的核心产品为甘露特钠胶囊，用于治疗轻度至中毒阿尔茨海默症。2024年11月，注册批件到期，在重新开展商业化生产和销售前，还需要补充完成上市后确证性临床试验并获得药审部门批准。2023、2024年，绿谷医药营业收入分别为3.78亿元、5.72亿元，净利润分别为3148万元、7077万元，2025年1-9月，营业收入1.02亿元，净亏损6761万元。

3. 15亿美元！一品红参股的痛风新锐卖了

12月13日，瑞典罕见病制药巨头Sobi（Swedish Orphan Biovitrum）宣布将以最高15亿美元的价格收购美国生物技术公司Arthrosi Therapeutics，其中首付款高达9.5亿美元现金，另外5.5亿美元为临床、监管和销售里程碑付款。这笔交易的核心是Arthrosi公司正在开发的pozdeutinurad（AR882）——一款用于治疗痛风的新型URAT1抑制剂。在已公布的II期临床研究中，AR882显示出稳定而显著的降尿酸效果，血清尿酸水平持续下降。基于前期数据，Arthrosi已完成该产品多项I期和II期临床研究，并将其推进至关键性III期开发阶段。

4. 超10亿美元！赛诺菲引进一款AD新药

12月15日，韩国首尔，致力于开发阿尔茨海默病等神经退行性疾病疗法的生物制药公司ADEL宣布已与赛诺菲签订全球独家许可协议，开发和商业化ADEL-Y01，一种潜在的阿尔茨海默病一线抗体疗法，以及相关的备用化合物。ADEL-Y01是一种人源化单克隆抗体，选择性靶向赖氨酸-280乙酰化的tau蛋白（acK280）。该协议的潜在总价值高达10.4亿美元。ADEL将获得8000万美元的不可退还的预付款，并有资格根据特定开发和商业里程碑的实现情况获得额外付款。此外，ADEL有权获得高达两位数百分比的净销售额的分层特许权使用费。

5. 罗氏达成11亿美元的合作

12月16日，Caris Life Sciences与罗氏Genentech达成合作。根据协议条款，Caris 有资格获得 2500 万美元的前期和近期付款。此外，该公司还有资格获得高达 11 亿美元的潜在研究、开发、商业和净销售里程碑付款。此次创新合作旨在将 Caris 的多模式数据和基于组织的发现引擎与罗氏在治疗药物开发方面的深厚专业知识相结合，从而有望为癌症患者开发出一流的药物。

6. 11.25亿美元！和铂医药与BMS合作开发多特异性抗体

12月17日，和铂医药宣布与百时美施贵宝达成长期全球战略合作及许可协议，双方将共同研发新一代多特异性抗体疗法。根据协议条款，和铂医药将与百时美施贵宝合作，推进及加速多特异性抗体的发现。作为回报，和铂医药会收到一笔总额为9000万美元的付款，倘百时美施贵宝选择推进所有潜在项目，公司还可获得最高达10.35亿美元的开发及商业里程碑付款以及分级特许权使用费。

7. 超10亿美元！翰森制药阿美替尼达成海外授权

12月16日，翰森制药宣布全资附属公司江苏豪森药业集团有限公司（许可人）与Glenmark Specialty S.A.（被许可人）就阿美替尼订立独家许可、合作及分销协议（许可协议）。阿美替尼是一款用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的三代表皮生长因子受主－酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）。根据许可协议，许可人将授予被许可人独占许可，允许其在授权区域（中东与非洲、东南亚与南亚、澳大利亚、新西兰、俄罗斯与其他独联体国家，以及协议复盖的部分特定加勒比国家）开发并商业化阿美替尼。许可人将获得首付款和后续可能累计超过十亿美元的监管和商业里程碑付款，以及授权区域内净销售额的分级特许权使用费。

8. 超3.6亿美元！复星医药与Clavis Bio达成战略合作

12月18日，复星医药宣布，其控股子公司上海复星医药产业发展有限公司与生物技术公司Clavis Bio, Inc.达成战略合作，双方将基于由Clavis Bio提名的前沿靶点共同开发创新疗法。根据协议，双方将在约定的5年合作期限内，基于Clavis Bio提名的靶点（每年至多4个）共同选定并推进针对获选靶点化合物的临床前开发。针对每个合作项目，Clavis Bio享有在除中国内地及港澳地区以外的全球区域内进行开发、生产及商业化的独家许可选择权。如本次合作中的某一合作项目获Clavis Bio行使选择权，就该单一合作项目而言，复星医药将可获得至多3.625亿美元付款，包括不可退还的行权费、开发注册里程碑付款及销售里程碑付款，并可基于该合作项目所涉产品于许可区域内的净销售额达成情况收取约定百分比例的特许权使用费；此外，复星医药还将以零对价对应获得Aditum Bio为该合作项目而相应单独设立之新项目公司约定比例的少数股权。

9. 48亿美元！BioMarin收购Amicus

12月19日，BioMarin Pharmaceutical（Nasdaq:BMRN）和Amicus Therapeutics（Nasdaq:FOLD）宣布BioMarin已达成最终协议以每股14.50美元的价格以全现金交易收购Amicus，总股本价值约为48亿美元。该协议已获得两家公司董事会的一致批准，Amicus董事会一致建议Amicus股东投票通过该协议。该交易预计将于2026年第二季度完成，但须经监管机构批准、Amicus股东批准和其他惯例成交条件。这比Amicus的最后收盘价溢价33%，比30天成交量加权平均股价溢价46%，比60天成交量加权均值溢价58%。此次收购将加强BioMarin的商业组合，为该公司现有的针对溶酶体贮积症的药物组合增加两种新的治疗方法：Galafold®（migalastat），这是法布里病的首款口服治疗方法，以及Pombiliti®（cipaglucosidase alfa-atga）+Opfolda®（miglustat），一种针对庞贝病的双组分治疗方法。