全球药物研发进展

1. 康方生物IL-12/IL-23单抗「依若奇单抗」获批上市

4月18日，NMPA官网显示，康方生物自主研发的依若奇单抗（AK101）的上市申请已获批准，对环孢素、甲氨蝶呤（MTX）等其他系统性治疗或PUVA（补骨脂素和紫外线A）不应答、有禁忌或无法耐受的中度至重度斑块型银屑病成年患者。这也是首个靶向IL-12/IL-23的国产1类新药。在2024届欧洲皮肤病与性病学会年会（EADV）上，康方展示了依若奇的一项注册性III期临床研究的52周长期疗效和安全性数据（AK101-303）。患者在AK101-302研究中接受了依若奇的16周治疗后，继续接受依若奇治疗。这些患者在第16周时的PASI75应答率为80.5%，sPGA0/1达成率为66.0%，并且这些改善在第52周仍然稳定维持。

2. 阿斯利康AKT抑制剂Capivasertib在华获批上市

4月18日，国家药监局官网显示，阿斯利康AKT抑制剂Capivasertib（卡匹色替）在华获批上市，用于联合Faslodex（氟维司群）用于转移性阶段至少接受过一种内分泌治疗后疾病进展，或在辅助治疗期间或完成辅助治疗后12个月内复发的激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性且伴有一种或多种PIK3CA/AKT1/PTEN改变的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。Capivasertib是一款潜在first-in-class的AKT1/2/3高效选择性抑制剂。本次批准主要是基于一项代号为CAPItello-291的III期研究的积极数据。研究结果显示，在主要终点方面，在全体人群中，capivasertib+氟维司群组和安慰剂+氟维司群组的中位PFS分别为7.2个月和3.6个月，capivasertib+氟维司群将疾病进展或死亡风险降低了40%（HR=0.60（0.51-0.71，two-sided P＜0.001）。

3. 默沙东九价HPV疫苗在华获批男性适应证

4月14日，默沙东宣布，佳达修®9[九价人乳头瘤病毒疫苗（酿酒酵母）]（后称“九价HPV疫苗”）多项新适应证已获得国家药品监督管理局的上市批准，适用于16~26岁男性接种。这一获批使佳达修®9成为中国境内首个且目前唯一获批、可适用于适龄男性女性接种的九价HPV疫苗，标志着中国正式进入了“男女共防HPV相关癌症及疾病”的新阶段。佳达修®9覆盖6、11、16、18、31、33、45、52和58型，共九种HPV型别。此次获批的男性适应证可预防HPV16、18引起的肛门癌，HPV6和11引起的生殖器疣（尖锐湿疣），由HPV6、11、16、18引起的以下癌前病变或不典型病变：1级、2级、3级肛门上皮内瘤样病变（AIN）。

4. 卫材/渤健阿尔茨海默病疗法Leqembi欧盟闯关成功

4月15日，欧盟委员会批准了卫材（Eisai）和渤健（Biogen）联合研发的药物Leqembi，用于治疗阿尔茨海默病早期阶段的轻度认知障碍。Leqembi是欧盟获批的首个针对阿尔茨海默病（AD）潜在病因的疗法。此次Leqembi获得欧盟批准，主要基于卫材全球Clarity AD临床试验的3期数据。该试验在全球范围内招募了1,795名早期阿尔茨海默病患者，其中1,521名患者属于欧盟适应症人群（ApoE ε4非携带者或杂合子）。试验结果显示，与安慰剂相比，lecanemab治疗组在18个月时的CDR-SB评分下降幅度减少了31%。这一结果表明，lecanemab能够显著减缓患者的认知衰退，为患者及其家庭带来了实实在在的益处。早在2023年1月，Leqembi就已踏上在欧盟的审评之路，开启了这段长达两年多的“闯关之旅”。

5. 度普利尤单抗在美国获批新适应症，治疗慢性自发性荨麻疹

4月18日，赛诺菲和再生元共同宣布FDA已批准度普利尤单抗（商品名：Dupixent）用于治疗慢性自发性荨麻疹（CSU）的补充生物制品许可申请（sBLA）。该药物是美国十多年来首个针对CSU的靶向疗法。FDA此次批准主要是基于III期LIBERTY-CUPID研究的积极数据。研究分为ABC三部分，分别针对不同患者人群，其中A部分针对既往接受过抗组胺药（标准治疗）但未接受过奥马珠单抗治疗的6岁以上儿童和成人患者；B部分针对奥马珠单抗不耐受或不完全反应的12-80岁青少年和成人患者；C部分同A部分。研究A部分数据显示，度普利尤单抗组的ISS7评分较安慰剂组显著降低（-10.2 vs. 6.0分，p=0.0005），度普利尤单抗组的UAS7评分也显著降低（-20.5 vs. -12.0分，p=0.0003）。研究B部分数据显示，度普利尤单抗组的ISS7评分较安慰剂组降低（-7.7 vs. -4.8分，p=0.0449），度普利尤单抗组的UAS7评分降低（-14.2 vs. -8.5分，p=0.0039），但统计学意义不够显著。

6. 渤健SMA新药「诺西那生钠」在中国申报两项上市申请

4月19日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，渤健（Biogen）申报的诺西那生钠注射液两项新的NDA上市申请获得受理。诺西那生钠（nusinersen）是一款治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的疾病修正治疗药物。该产品此前已经于2019年2月在中国获批治疗5q SMA。5q SMA是该疾病最常见的形式，约占所有SMA病例的95%。2024年9月，渤健宣布高剂量诺西那生钠临床研究取得积极主要结果，治疗SMA获益显著。与已获批的12毫克剂量方案相比，高剂量治疗方案在临床疗效的关键指标上表现出积极趋势，渤健此前新闻稿表示，计划提交该剂量疗法的上市申请。

7. 礼来口服GLP-1受体激动剂III期临床试验成功，股价暴涨

4月17日，礼来宣布，其口服GLP-1（胰高血糖素样肽-1）受体激动剂Orforglipron奥格列龙在一项关键的III期临床试验（ACHIEVE-1）中取得了具有统计学意义的积极结果。这项研究评估了Orforglipron与安慰剂相比，在仅通过饮食和运动控制血糖不佳的成人2型糖尿病患者中的安全性和有效性。Orforglipron是首个成功完成III期临床试验的小分子口服GLP-1受体激动剂。试验结果显示，Orforglipron在不同剂量下使患者的糖化血红蛋白平均降低了1.3%至1.6%。更令人鼓舞的是，作为一项关键的次要终点，在最高剂量下，Orforglipron使患者体重平均降低了16.0磅（约7.9%）。这些数据充分证明了Orforglipron在血糖控制和体重管理方面的巨大潜力。礼来公司预计将在今年年底前向监管机构提交Orforglipron用于体重管理的申请，而用于治疗2型糖尿病的申请预计将在2026年提交。

8. 诺诚健华新一代泛TRK抑制剂申报上市

4月16日，诺诚健华宣布中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已受理新一代泛TRK抑制剂Zurletrectinib（ICP-723）用于治疗携带 NTRK融合基因的晚期实体瘤成人和青少年（12周岁≤年龄<18周岁）患者的新药上市申请（NDA）。Zurletrectinib是诺诚健华自主研发的泛TRK抑制剂，不仅能够有效抑制 TRKA、TRKB、TRKC，而且能够有效抑制TRKA的耐药性突变G595R和 G667C等，可以克服第一代TRK抑制剂的获得性耐药。在针对NTRK融合基因阳性的晚期实体瘤成人和青少年患者的关键注册临床试验中，zurletrectinib展示了卓越的有效性和安全性，同时可以克服第一代TRK抑制剂的耐药性。

9. 130亿美元收购，百时美施贵宝Mavacamten治疗nHCM三期临床失败

4月14日，百时美施贵宝宣布Mavacamten（ 玛伐凯泰）治疗非阻塞性肥厚性心肌病（nHCM）的三期临床没有达到KCCQ-23 CSS和pVO2的双主要终点。玛伐凯泰是MyoKardia开发的一款选择性、可逆、变构、first-in-class心肌肌球蛋白抑制剂，可通过抑制肌钙-肌球蛋白结合，阻止肌桥形成，从而改善肥厚型心肌病（HCM）患者的心肌收缩功能亢进，进而改善患者心肌舒张功能。2020年10月，BMS以130亿美元收购MyoKardia，获得玛伐凯泰的所有权益。Mavacmten于2022年获批上市治疗阻塞性肥厚性心肌病（oHCM），2024年销售额6.02亿美元，同比增长161%，已经成为oHCM的标准疗法，处于快速放量阶段。此次虽然在nHCM失败，但其比例不高仅有四分之一，对于Mavacmten的市场潜力影响并不大。

10. 辉瑞终止开发口服GLP-1药物

4月14日，辉瑞宣布终止开发口服胰高血糖素样肽-1受体（GLP-1R）激动剂Danuglipron（PF-06882961）。在开发之初，辉瑞将Danuglipron设计为每日2次口服制剂。该制剂在2023年12月顺利完成了减重II期研究。然而尽管减重效果还算不错，但每日2次给药并不具备优势，且胃肠道反应发生率（恶心73%，呕吐47%，腹泻25%）较高，停药率也较高（50%）。鉴于以上原因，辉瑞在2024年7月放弃了Danuglipron的每日2次口服版本，转而开发其每日1次口服缓释制剂。遗憾的是，Danuglipron（每日1次）未能克服安全性问题。在审查了全部信息后，包括迄今为止Danuglipron的所有临床数据以及监管机构的最新意见，辉瑞决定终止开发该分子。这是辉瑞在GLP-1赛道的第3次折戟。最早的一次发生在2023年6月，由于患者转氨酶升高副作用，辉瑞选择终止开发口服GLP-1R激动剂Lotiglipron (PF-07081532)。

降脂药「佩玛贝特片」在中国获批

4月14日消息，中国国家药监局（NMPA）官网刚刚发布的批件信息显示，Kowa Company（兴和制药）公司研发的新药佩玛贝特片在中国正式获批。根据Kowa Company官网信息可知，该药本次获批的适应症为治疗血脂异常。佩玛贝特（pemafibrate，中文代号K877，英文商品名为Parmodia）是一种新型过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）α激动剂。在作用机制上，它通过与PPARα结合并调节参与脂质代谢的基因的表达，从而降低血浆甘油三酯（TG）水平和提升高密度脂蛋白胆固醇（HDL-C）水平，以达到降脂的目的。此前，佩玛贝特已在日本被批准用于治疗高脂血症（包括家族性高脂血症）。2022年11月，《新英格兰医学杂志》（NEJM）在线发表了佩玛贝特在PROMINENT试验中的结果。佩玛贝特在长期临床研究中展现出了良好的降脂效果，且作用持久。

罗氏CD20/CD3双抗在欧盟获批新适应症

当地时间 4 月 14 日，罗氏宣布格罗菲妥单抗（Glofitamab）联合吉西他滨和奥沙利铂（GemOx）组合疗法获 EMA 批准，用于治疗不适合接受自体干细胞移植（ASCT）的复发或难治性（R/R）弥漫大 B 细胞淋巴瘤（DLBCL）成年患者。此次批准后，格罗菲妥单抗的这一组合疗法成为欧洲首个可用于癌症复发或对初始治疗无反应的 DLBCL 患者的双特异性抗体治疗方案。格菲妥单抗是一种 CD20/CD3 T 细胞结合双特异性抗体，通过与 B 细胞表面的 CD20 和 T 细胞表面的 CD3 同时结合，介导免疫突触形成，随后引起 T 细胞活化与增殖、细胞因子分泌和细胞溶解蛋白释放，从而诱导表达 CD20 的 B 细胞溶解。此次批准基于关键性 III 期 STARGLO 研究的结果。结果显示，对于 R/R DLBCL 患者，相较于对比利妥昔单抗联合 GemOx，格菲妥单抗联合 GemOx 的 OS 显著改善。

信达「玛仕度肽」启动首个针对阻塞性睡眠呼吸暂停适应症的III期临床

4 月 14 日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，信达生物登记了一项评估 IBI362（玛仕度肽）在患有中重度阻塞性睡眠呼吸暂停且肥胖的受试者中有效性和安全性的 III 期临床试验（GLORY-OSA）。这也是该药启动的首个中重度阻塞性睡眠呼吸暂停且肥胖的 III 期临床。这是一项随机、双盲、安慰剂对照的 III 期临床研究，旨在中国患有中重度阻塞性睡眠呼吸暂停且 BMI≥28kg/m2 的受试者中评估 IBI362 有效性和安全性。该研究计划国内入组 260 人。研究的主要终点是 48 周 AHI 自基线变化的幅度。玛仕度肽是信达生物与礼来共同开发的一款胰高血糖素样肽-1 受体（GLP-1R）/胰高血糖素受体（GCGR）双重激动剂，迄今已经启动 7 项 III 期临床，涉及 2 型糖尿病、肥胖、MAFLD 和中重度阻塞性睡眠呼吸暂停且肥胖，其中 GLORY-1、DREAMS-1 和 DREAMS-2 研究均已达成终点。

万泰生物九价HPV疫苗启动男性III期临床

4 月 14 日，万泰生物宣布，其九价HPV疫苗已经启动男性 III 期临床试验，并完成首例受试者入组。根据药物临床试验登记与信息公示平台，该研究计划在国内入组 9300 人。万泰生物研发的九价 HPV 疫苗覆盖 HPV16/18/31/33/45/52/58 七种高危型和 HPV6/11 两种低危型，适用于预防由 HPV6/11/16/18/31/33/45/52/58 型所致的生殖器疣、阴茎/会阴/肛周癌及其癌前病变（1 级、2 级、3 级阴茎/会阴/肛周上皮内瘤变，PIN1/2/3）、肛门癌及其癌前病变（1 级、2 级、3 级肛门上皮内瘤变，AIN1/2/3）等适应症。万泰生物本次启动的是一项随机、双盲 III 期临床试验（CTR20250669），主要目的是评价九价 HPV 疫苗在中国 18~45 周岁男性人群中的有效性、免疫原性和安全性。

鞍石生物第三代EGFR TKI拟纳入优先审评

4 月 15 日，CDE 官网显示，北京鞍石生物科技股份有限公司旗下鞍石药业申报的苯甲酸安达替尼胶囊（PLB1004胶囊）拟纳入优先审评，用于治疗既往经含铂化疗和/或 PD-1/PD-L1 免疫治疗时或治疗后出现疾病进展，或不耐受，并且经检测确认存在表皮生长因子受体（EGFR）20 号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的患者。安达替尼是鞍石生物自主研发的新型小分子酪氨酸激酶不可逆抑制剂，具有高选择性，可以透过血脑屏障。非临床药效实验表明该化合物对 EGFR 20 号外显子插入（ex20 ins）突变、HER2 20 号外显子插入（ex20 ins）突变、EGFR 敏感突变、EGFR 耐药突变和 EGFR 罕见突变均有效。

赛诺菲OX40L单抗哮喘II期研究未达到主要终点

4月15日，赛诺菲宣布Amlitelimab治疗哮喘的II期TIDE-Asthma研究未达到主要终点。该药物的哮喘III期研究计划正在规划中。Amlitelimab是赛诺菲开发的一款靶向OX40L（OX40配体）的全人源非T细胞耗竭性单克隆抗体。TIDE-Asthma研究（登记号：NCT05421598）是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照II期临床试验（n=446），评估了Amlitelimab（低中高剂量，皮下注射，第1-20周每4周1次，第24-48周每12周1次）对比安慰剂作为附加治疗用于治疗中重度哮喘成人患者的有效性、安全性和耐受性。研究的主要终点是患者出现严重恶化事件的年化发生率。初步结果表明，高剂量组未达到主要终点，中低剂量组数据具有名义显著性。结果表明，Amlitelimab有可能为异质性炎症性哮喘患者提供治疗益处。

康方首个自免双抗启动临床

4 月 15 日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，康方生物 AK139 注射液登记了一项 I 期临床研究，旨在健康受试者中评价 AK139 注射液单剂皮下给药的安全性、耐受性、药代动力学和药效学特征。这是该药启动的首个临床试验。AK139 是康方生物非肿瘤领域首个进入临床阶段的双特异性抗体新药。作为 IL-4Rα/ST2 双抗药物，AK139 可同时阻断 IL-4、IL13和 IL-33/ST2 介导的炎症通路。康方计划在呼吸系统和皮肤病等领域的多项适应症展开探索，例如哮喘、慢阻肺、特应性皮炎等。目前全球范围内尚无同靶点药物在研，AK139 是全球首个且唯一一个 IL4R/ST2 靶向药物。

翰森制药1类新药获批临床，拟治疗KRAS G12D突变实体瘤

4月14日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，翰森制药申报的1类新药HS-10529片获批临床，拟开发治疗KRAS G12D突变的晚期实体瘤（胰腺癌、结直肠癌、非小细胞肺癌等）。根据CDE官网及公开资料查询，本次为该产品首次在中国获批IND。KRAS是常见发生突变的驱动基因，KRAS G12D是KRAS突变中主要的突变亚型，在大约34%的胰腺导管腺癌、12%的结直肠癌和4%的非小细胞肺癌以及其它多种类型癌症中可检测出。KRAS G12D突变的患者预后不佳，且目前尚未有相关的靶向疗法获批上市。全球范围内已有数十款靶向KRAS G12D的新药进入临床研究阶段，其中进展较快的产品已经进入2期临床研究阶段。

吉利德突破性疗法在中国申报临床

4月15日，CDE官网最新公示，吉利德科学（Gilead Sciences）申报的seladelpar胶囊的临床试验申请获得受理。公开资料显示，这是一种新型选择性过氧化物酶体增殖物激活受体δ（PPARδ）激动剂。该产品目前已经在美国、欧盟和英国获批，用于联合熊去氧胆酸治疗对熊去氧胆酸应答不佳或不耐受的原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者。通过CDE官网查询可知，本次为该产品首次在中国申报IND。该疗法原由CymaBay公司所研发，吉利德科学在2024年2月与该公司达成总额达43亿美元的收购协议，进而囊获这款疗法。Seladelpar已于2024年8月获得美国FDA的加速批准（商品名Livdelzi），用于治疗PBC。

礼来IL-23单抗新适应症在中国申报上市

4 月 16 日，CDE 官网显示，礼来的 IL-23 单抗米吉珠单抗（Mirikizumab）在国内递交了一项新适应症上市申请。根据该药临床研究进展推测，本次申报的新适应症可能为溃疡性结肠炎。米吉珠单抗可通过选择性靶向 IL-23 的 p19 亚基，阻断与 IL-23 受体的相互作用，抑制促炎细胞因子和趋化因子的释放，从而控制炎症。2023 年，该药相继在日本、欧盟、美国获批，用于治疗溃疡性结肠炎。2025 年以来，其又在欧美日获批治疗克罗恩病。在国内，米吉珠单抗在去年 10 月首次申报上市，并同时申报了静脉注射和皮下注射两种剂型，用于治疗克罗恩病。

辉瑞PARP抑制剂「他拉唑帕利」新适应症国内申报上市

4 月 16 日，CDE 官网显示，辉瑞「甲苯磺酸他拉唑帕利胶囊」新适应症上市申请获受理。根据注册分类和临床试验进展，推测此次申报的适应症为胚系 BRCA 突变的 HER2 阴性乳腺癌。去年 11 月，该产品已在国内获批上市，联合恩扎卢胺用于 HRR 基因突变的转移性去势抵抗性前列腺癌 (mCRPC) 成人患者。他拉唑帕利是一种聚腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP）抑制剂，具有抑制 PARP 酶及 PARP 捕获双重作用机制。PARP 抑制剂是首个基于合成致死概念取得成功的药物，目前国内已批准 6 款。

BMS启动EGFR/HER3 ADC首个美国2/3期临床，引进自百利天恒

4月15日，百时美施贵宝在Clinicaltrials.gov网站上注册了EGFR/HER3 ADC新药BL-B01D1（Izalontamab Brengitecan）头对头化疗一线治疗不适用PD-1的局部复发性、转移或转移性三阴乳腺癌患者，研发代码为IZABRIGHT-Breast01。该2/3期临床计划入组560例晚期三阴乳腺癌患者或ER低表达/HER2阴性乳腺癌患者，预计2028年3月初步完成。主要终点为PFS，次要终点包括OS、ORR等。BL-B01D1为全球首款EGFR/HER3 ADC，也是百利天恒的核心管线，目前在国内有9项三期临床同时推进，其中5项适应症被纳入突破性治疗药物程序。此次百时美施贵宝启动三阴乳腺癌，标志着在海外也推进到关键注册临床阶段。

恒瑞CD79b ADC启动淋巴瘤头对头三期临床

4 月 16 日，恒瑞医药在clinical trials网站上登记了一项CD79B ADC药物SHR-A1912联合Rituximab + Gemcitabine + Oxaliplatin (R-GEMOX) 在复发或难治性弥漫性大b细胞淋巴瘤患者中与R-GEMOX头对头比对的三期临床试验NCT06929624，该临床预计于2025年4月启动，入组人数为280例，其也成为恒瑞第六款进入临床三期的ADC药物。本次临床首要终点为完全响应率（Complete response rate ，CRR）和中位生存期OS，主要研究者为北京大学肿瘤医院的宋玉琴教授。SHR-A1912是目前恒瑞ADC管线中唯一一款针对血液肿瘤的药物，也是国内唯一一款进入临床的CD79b ADC药物。

百济神州BCL-2抑制剂两项适应症在国内拟纳入优先审评

4月17日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）网站显示，百济神州的索托克拉片（sonrotoclax）拟纳入优先审评，适用于治疗既往接受过抗CD20治疗和BTKi治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者，以及既往接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/ 小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。索托克拉是百济神州开发的一款强效、高选择性Bcl-2抑制剂，其设计旨在产生更深、更持久的靶点抑制。根据百济神州介绍，与维奈克拉相比，索托克拉在临床前研究和肿瘤模型中均显示出更高的效力（大于10倍的差异）和靶点选择性，并有可能克服耐药性。

武田全球首创酶替代疗法在国内拟纳入优先审评

4月17日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）网站显示，武田的注射用阿帕达酶α（ADZYNMA）拟纳入优先审评，适应症为：适用于儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者的按需或预防酶替代治疗（ERT）。该药是全球首个也是唯一一个获批的重组ADAMTS13蛋白。III期TAK-755-281102研究评估了阿帕达酶α和标准疗法在TTP患者中作为常规预防性治疗或按需治疗的疗效和安全性。结果显示，在接受阿帕达酶α预防性治疗期间，未发生急性TTP事件，而在接受标准疗法预防性治疗期间，1名患者发生了急性TTP事件（年化事件率分别为0.05）。

诺华终止ADAMTS-5的骨关节炎2期研究

近日，诺华公司已终止其用于治疗膝骨关节炎(OA)的ADAMTS-5抑制剂QUC398的研发。ClinicalTrials.gov网站本周更新的条目显示，该疗法的一项II期概念验证研究因“申办方决定”而终止。据诺华发言人称，由于中期分析显示“安全性良好，但缓解疼痛的效果不足”，该研究于去年12月停止。因此，诺华表示将不会在膝关节骨关节炎研究中推进 QUC398 的研究。2020年，诺华公司以5000万欧元的预付款从默克公司购得了抗ADAMTS5纳米抗体。当时，该药物名为M6495，已准备好进行骨关节炎的二期临床试验。目前尚不清楚M6495是否就是QUC398。

华毅乐健血友病基因疗法在国内拟纳入突破性治疗

4月16日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，华毅乐健公司申报的1类新药GS1191-0445注射液拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为先天性凝血因子VII缺乏引起的血友病A。公开资料显示，GS1191-0445注射液是一款用于血友病A的腺相关病毒（AAV）基因治疗在研药物。该产品已经于今年2月正式进入3期临床研究阶段。GS1191-0445注射液是一款AAV基因治疗在研药物，通过单次静脉输注，将人凝血因子FⅧ基因导入血友病A患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的对因治疗及预防出血的效果。

默沙东启动科伦博泰TROP2 ADC第12项III期临床试验

4 月 18 日，中国药物临床试验登记与信息公示平台显示，默沙东登记了一项比较 Sac-TMT（芦康沙妥珠单抗，TROP2 ADC）联合/不联合帕博利珠单抗与 TPC 一线治疗不可切除/转移性三阴性乳腺癌（PD-L1 CPS＜10）的 III 期研究（CTR20251453）。这是默沙东针对该药启动的第 12 项全球多中心临床试验，此前还有 11 项临床试验，涉及卵巢癌、宫颈癌、胃癌、非小细胞肺癌等。CTR20251453是一项 III 期、随机、开放标签研究（TroFuse-011），旨在既往未经系统治疗的局部复发性不可切除或转移性三阴性乳腺癌且 PD-L1 CPS＜10 的受试者中比较 Sac-TMT 单药治疗、Sac-TMT 与帕博利珠单抗（MK-3475）联合治疗与医生选择的治疗的有效性和安全性。研究的主要终点是 PFS 和 OS。

国产首个！齐鲁制药CLDN6 ADC启动临床

4月17日，ClinicalTrials网站显示，齐鲁制药的claudin-6 (CLDN6) ADC药物QLS5132登记了一项I期临床试验（NCT06932094），这是国产首个启动I期临床的CLDN6 ADC。目前，全球范围内进展最快的同靶点管线为CLDN6 ADC药物TORL-1-23，由TORL Biotherapeutics开发。聚焦CLDN6 ADC的开发，全球ADC领军者第一三共也进行了押注，旗下DS-9606a于2022年进入I期临床。总体来说，CLDN6 ADC的开发还处于早期探索阶段，全球进入临床阶段的相关管线不过4条。

信念医药DMD基因疗法在中国获批临床

4月18日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网刚刚公示，信念医药在研的1类新药BBM-D101注射液获批临床，拟开发治疗杜氏肌营养不良（DMD）。公开资料显示，这是一款腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。本次是该产品首次在中国获批IND。据信念医药公开资料介绍，BBM-D101注射液是一款在研的AAV基因治疗药物。通过单次静脉输注，基于工程化AAV载体，将优化的基因表达盒递送到全身肌肉，以期实现“一次给药、长期有效”地治疗DMD。该产品使用了工程化衣壳，其肌肉组织递送效率更高，临床拟用剂量较低，有望具有良好的安全性。

强生口服多肽疗法3期临床结果积极，治疗斑块状银屑病

4月18日，强生公司公布了其关键性3期研究ICONIC-LEAD的积极结果，该研究旨在同时评估icotrokinra在青少年和成人中的安全性和有效性。根据新闻稿，icotrokinra是旨在阻断IL-23R的首个在研靶向口服多肽，目前正在12岁及以上中度至重度PsO成人和青少年患者中接受评估。Icotrokinra能够以个位数的皮摩尔级亲和力与IL-23R结合，并对人类T细胞中的IL-23信号传导产生强效的选择性抑制作用。分析显示，84.1%的中度至重度斑块状银屑病青少年患者在接受每日一次的icotrokinra治疗后，在第16周达到IGA 0/1，70.5%的患者达到银屑病面积与严重程度指数（PASI）改善至少90%（PASI 90），而安慰剂组在这两个指标上的数值分别仅为27.3%和13.6%。第24周的缓解率继续提高，其中86.4%的青少年患者达到IGA 0/1，88.6%的青少年患者达到PASI 90。

全球交易合作动态

1. 映恩生物明日上市，暗盘交易大涨80%

4月15日，映恩生物将在港股挂牌上市，前日暗盘交易中股价大涨80%，对应市值超过140亿港元。4月7日，映恩生物公开发售，基石投资者认购6500万美元，4月10日完成公开招股，认购情况异常火爆。港股IPO募资金额从1.5亿美元提高到超过2亿美元，是自2022年最大的18A生物科技港股上市项目；IPO前最后一轮融资后估值为2.7亿美元，按发售价94.6港元计算，估值11亿美元，估值step-up达到307%，成为历史上估值step-up最大的18A项目；国际配售倍数最高超过14倍，也是2022年以来最高的18A生物科技港股上市项目。

2. 山德士向安进发起反垄断诉讼

4月14日，全球仿制药和生物类似药公司山德士Sandoz宣布在美国对安进Amgen提起反垄断诉讼。诉讼的核心是安进通过不正当购买和使用某些专利权，延长并巩固其重磅药物Enbrel®（依那西普）在美国市场的垄断地位，从而阻止包括山德士的Erelzi®（依那西普-szzs）在内的更具成本效益的生物类似药进入市场。依那西普Enbrel®（恩利），最早于1998年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。仅在2024年，Enbrel®在美国就创造了高达33亿美元的收入。 为了打破Enbrel®的垄断，Sandoz开发了其生物类似药Erelzi®（依那西普-szzs）。Erelzi®在2016年获得了美国FDA的批准，并在同年于欧洲成功上市。然而，尽管已获得FDA批准近十年，Erelzi®至今仍未能进入美国市场。

3. 3.57亿美元！勃林格殷格翰重金加码自免赛道

当地时间 4 月 15 日，勃林格殷格翰（BI）和 Cue Biopharma 宣布了一项战略研究合作和许可协议，以开发和商业化 Cue Biopharma 的 Cue -501 候选产品。根据协议条款，Cue Biopharma 的技术将被用于进一步研究和推进该候选分子的开发。双方未来还有可能扩大研究，并潜在开发针对多种自身免疫疾病的其他 B 细胞靶向双特异性药物。作为回报，Cue Biopharma 将获得 1200 万美元的预付款，此外，Cue Biopharma 还有资格获得总计约 3.45 亿美元的研发和商业里程碑付款（包括两个临床前开发里程碑）以及净销售额的特许权使用费。CUE-501 是一款 CD19/HLA 双抗，能够与 B 细胞特异性膜蛋白结合，同时选择性地与病毒特异性记忆杀伤性 T 细胞结合，使得 CUE-501 能够选择性地清除 B 细胞，抑制自身免疫和炎症反应。

4. 4.93亿美元！默沙东引进口服多肽递送技术，开发口服环肽

4月15日，奥地利，专门从事创新口服多肽制剂药物递送公司Cyprumed GmbH和默沙东宣布已签署非排他性许可和期权协议，使用Cyprumed的创新药物递送技术开发默沙东多肽的口服制剂。Cyprumed目前合作伙伴包括拜耳、勃林格殷格翰和辉凌制药。根据协议条款，默沙东获得了Cyprumed口服肽递送平台的非独家全球权利，靶点数量不详。该协议还授予默沙东独家许可Cyprumed技术用于单个靶点的选择权。Cyprumed将有资格获得高达4.93亿美元的前期、开发、监管和净销售里程碑，这些里程碑与合作下任何产品的批准有关。如果默沙东行使其独家许可权，Cyprumed可能会收到额外付款。默沙东将负责根据协议使用Cyprumed递送技术的任何产品的研究、开发、制造和商业化。

5. 1.15亿美元C轮融资，开发罕见病新药

4月16日，加利福尼亚州，专注于开发孤儿疾病变革性新疗法的生物技术公司Glycomine宣布完成1.15亿美元的C轮融资，将推进主要候选药物GLM101的2b期临床试验。此次融资由CTI Life Sciences Fund、abrdn管理的基金和Advent Life Sciences领投，现有投资者Novo Holdings、Sanofi Ventures、Abingworth、RiverVest Venture Partners、Sanderling Ventures、Chiesi Ventures、Remiges Ventures和Asahi Kasei Ventures继续投资。Glycomine在2016年完成1200万美元A轮融资，2019年和2021年完成3300万美元B1轮融资和3500万美元B2轮融资。Glycomine自2016年以来累计融资1.95亿美元。GLM101是一种首创的甘露糖-1-磷酸替代疗法，正在开发用于治疗磷酸甘露糖酶-2先天性糖基化障碍（PMM2-CDG）。

6. 强生发布2025Q1财报，CAR-T、双抗双向增长

4月15日，强生公布2025年Q1财报，营收达到219亿美元，同比增长4.2%。创新药中肿瘤治疗领域贡献最大，2025年Q1营收达到56.78亿美元，成为药物中药物中最大的治疗领域。多发性骨髓瘤产品为主要核心，CD38单抗DARZALEX、BCMA/CD3双抗TECVAYLI、BCMA CAR-T细胞治疗药物CARVYKTI和GRPC5D/CD3双抗Talvey，前三个产品2025年Q1总计销售额达到了37.57亿美金，继续强化多发性骨髓瘤的霸主地位。当然最为引人瞩目的当属强生与传奇生物合作开发的BMCA CAR-T药物CARVYKTI，2025Q1销售额达到3.69亿美元，同比增长135%，环比增长7%。同时随着其逐步拓展多发性骨髓瘤的前线治疗，未来销售额将进一步放量。

7. 预付款1.25亿美元！华深智药两款自免双抗授权赛诺菲

4月17日，Earendil Labs（华深智药子公司）与赛诺菲达成了一项全球独家许可协议，共同开发用于治疗自身免疫性疾病和炎症性肠病的下一代双特异性抗体。根据该协议，赛诺菲获得了Earendil Labs自主研发的两款潜在同类首创双特异性抗体HXN-1002和HXN-1003的全球独家权利。这两款抗体均利用了Earendil Labs专有的人工智能和高通量发现与研究平台。Earendil Labs将获得的1.25亿美元预付款，其中包括一笔近期的5000万美元付款。此外Earendil Labs还有权获得产品销售额高个位数到低两位数的版权费。HXN-1002是一款靶向α4β7和TL1A的双特异性抗体，而HXN-1003则靶向TL1A和IL23。

8. 礼来与BigHat达成合作，利用AL/ML开发抗体药物

4月17日，加利福尼亚州圣马特奥，拥有机器学习（ML）指导的抗体发现和开发平台的生物技术公司BigHat Biosciences宣布与礼来进行战略合作。BigHat和礼来将合作设计和发现下一代抗体，用于多达两个抗体治疗项目。该合作伙伴关系旨在设计、工程化和开发具有增强功能和改善生物物理特性的抗体，以创造有益于慢性病患者的治疗方法。BigHat此前已经与默沙东、艾伯维、安进、强生等药企达成诸多研发合作。

9. 最高4.4亿美元！橙帆医药开发的IGF-1R/TSHR双抗达成海外独家授权

4月18日，专注于多特异性抗体及抗体偶联药物（ADC）研发的创新型生物技术企业橙帆医药（ VelaVigo）宣布与美国Ollin Biosciences就自主研发的首创（FIC）双特异性抗体药物VBS-102（一款IGF-1R/TSHR双抗）达成全球独家授权协议。根据协议，Ollin公司将获得该药物在大中华区以外的全球开发、生产及商业化权益，橙帆医药保留大中华区权益。根据协议条款，本次交易总金额最高可达4.4亿美元，包含首付款、开发、注册及商业化里程碑付款。此外，橙帆医药将获得授权区域销售的分级特许权使用费。