11月7日， bluebird bio, Inc.（蓝鸟生物）公布2023年三季报：前三季总营收2166万美元（1.58亿人民币，按最新汇率1 美元 =7. 28人民币计算），产品营收2141万美元，同比增长681%。单季度来看，Q3总营收1239万美元（9,018万人民币），去年同期仅7万美元，增加的收入主要是由于SKYSONA和ZYNTEGLO的产品收入。

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截图来源：药融云全球药物研发数据库

研发费用支出为4546万美元（3.31亿人民币），同比下降14%，下降的主要原因是与SKYSONA和ZYNTEGLO相关的制造成本现在被包括在库存和产品收入成本中有关，以及2023年员工薪酬福利和员工相关费用、许可证和里程碑费用以及信息技术和设施相关的成本下降。现金及现金等价物2.27亿美元（16.52亿人民币）。

财报公布后，蓝鸟生物的股价大涨7%，目前市值3.79亿美元。

蓝鸟生物共有3款基因疗法，其中ZYNTEGLO和SKYSONA这2款已经进行商业化，今年6月21日，FDA接受了第3款基因疗法lovo-cel的BLA优先审查，用于镰状细胞病(SCD)患者。

关于ZYNTEGLO和SKYSONA自上市以来，ZYNTEGLO持续强劲的线性增长，有16例患者启动细胞收集，目前已完成6例患者的细胞收集。9月，蓝鸟宣布了与Lonza协议的一项修正案，Lonza为ZYNTEGLO和SKYSONA生产药品。修订后的协议将提高这两种疗法的生产能力。最近，蓝鸟与密歇根州和马萨诸塞州的医疗补助机构签署了ZYNTEGLO的基于结果的协议。

蓝鸟的合格治疗中心(QTC)网络已经扩大到29个激活的中心(定义为签署的主服务协议或MSA)，包括16个州的成人和儿科中心。在这29个激活的QTC中，除ZYNTEGLO外，还有4个已被激活，将SKYSONA用于大脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者。到2023年底，公司有望扩大到40-50个已激活的QTC。

公司表示lovo-cel的价格可能高达226万美元，具体价格会在FDA批准后确定，FDA已将PDUFA的目标日期设定为2023年12月20日。

如果lovo-cel获得批准，诺华会以 1.03 亿美元的价格从蓝鸟生物购买一张美国FDA优先审评券（PRV），这是蓝鸟生物今年第三次出售PRV。此前，FDA批准了公司的Zynteglo和Skysona，这两款药物的上市价格分别为280万美元和300万美元，随后蓝鸟以1.97亿美元的价格将PRV出售给了argenx和Bristol Myers Squibb。