7月17日，诺华宣布，美国FDA已正式批准 Fabhalta®（伊普可泮）用于延缓原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者的肾功能下降，适用人群为存在疾病进展风险的患者。

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此次批准使Fabhalta成为首个且唯一能显著延缓原发性IgAN肾功能下降的补体抑制剂。

三年四度获批，适应症版图持续扩张

Fabhalta是诺华首创的CFB补体抑制剂，自2023年12月首次获批以来，适应症版图持续拓展：

•2023年12月：首次获批，用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）；

•2024年8月：获FDA加速批准，用于降低原发性IgAN患者的蛋白尿；

•2025年3月：获批拓展适应症，用于C3肾小球病；

•2026年7月：正式获批延缓IgAN肾功能下降，从加速批准转为正式批准。

图源：摩熵医药-全球药物研发数据库

IgAN是一种慢性免疫介导性疾病，可导致肾衰竭，显著延缓肾功能衰退是治疗的核心目标。诺华美国区总裁Victor Bultó表示，此次FDA批准巩固了Fabhalta在保护肾功能方面的作用，对面临长期肾损伤风险的患者至关重要。

III期数据支撑：eGFR下降减缓48%

此次正式批准基于III期APPLAUSE-IgAN研究数据。

结果显示，Fabhalta在两年内使估算肾小球滤过率（eGFR）下降速度减缓48%，展现出明确的肾功能保护作用。Fabhalta组eGFR年均变化为-3.0 mL/min/1.73m²/年，安慰剂组为-5.7 mL/min/1.73m²/年，Fabhalta在关键肾脏结局指标上始终优于安慰剂。

图源：摩熵医药-全球药物研发数据库

安全性方面，Fabhalta表现与既往研究报告一致。最常见不良事件为腹痛、头晕和恶心。需注意的是，Fabhalta可能增加荚膜细菌引起的严重感染风险，目前仅可通过风险评估和缓解策略（REMS）项目获取，要求患者在治疗前完成相应疫苗接种。

在可及性方面，诺华表示美国几乎所有患者每月自付费用不超过10美元。

IgA肾病管线纵深布局

据摩熵医药数据库显示，诺华在IgA肾病领域已形成四款产品、靶向不同疾病驱动因素的纵深管线布局：

四款产品靶向IgAN不同致病环节，诺华在该领域的布局已从单一产品走向组合矩阵。