一年前，中国血液肿瘤治疗迎来了一位新的破局者。2025年7月，利生妥®（通用名：利沙托克拉）正式获批，用于既往接受过至少一种含BTK抑制剂系统治疗的成人慢性淋巴细胞白血病/小B细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者。

由此，国内迎来首款自主研发的Bcl-2抑制剂，它同时也是全球首个可单药用于BTK抑制剂经治CLL/SLL患者的同类药物，填补了临床长期存在的治疗空白。对重磅新药而言，获批上市从来不是终点，而是价值落地的全新起点。

上市一年来，利生妥®凭借“高效、安全、便捷”的差异化优势，让BTK抑制剂经治CLL/SLL患者实现长期生存；为更广泛的患者带来摆脱终身服药、迈向固定疗程的可能；并获2026版CSCO系列指南在CLL/SLL、AML和MDS三大领域的权威推荐；

此外，利生妥®的四项全球注册Ⅲ期研究同步推进，也正成为撬动亚盛医药全球化新局的战略支点。一年不长，却足以让一款新药从获批上市走向重塑治疗格局；一年也不短，足以让患者看到，治疗不必无限延续，疾病也有望从沉重的长期负担，转变为可以管理、可以停药、可以重新回归正常生活的慢性旅程。

01 重塑血液肿瘤治疗格局

最新人口数据显示，我国60岁及以上老年人口已突破3.1亿，占总人口22.0%，重度老龄化加速。随之而来的是，老年高发恶性肿瘤发病率持续攀升，成为难以回避的医疗命题。CLL/SLL的临床压力便是缩影。“三十年前，全院一年仅接诊十余例；

如今，单月便达同等规模。”哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军在采访中给出的直观对比，折射出疾病负担的急剧膨胀。作为高发于老年人群的成熟B淋巴细胞恶性肿瘤，CLL/SLL全球年新增超10万例。我国发病率虽低于欧美，但呈明显上升趋势。不同于传统肿瘤单一的生存目标，老年CLL/SLL患者大多体弱多病、合并多种基础疾病，临床需求早已从生存升级为“高质量长期生存”，既要有效控制肿瘤，更要降低治疗毒性、减少住院频次，最大限度守护患者正常生活状态。

治疗理念也随之迭代。从化疗、免疫化疗的“有效但伤身”困境，到BTK抑制剂开启无化疗靶向时代，CLL/SLL从致命疾病转变为可长期管控的慢性病。但靶向时代同样暗藏痛点：终身持续用药、难以深度缓解、耐药累积与经济重负，成为悬在患者与新药之间的一道鸿沟。Bcl-2抑制剂的出现，为这一难题提供了新的解法。不同于BTK抑制剂侧重抑制肿瘤细胞增殖，Bcl-2抑制剂可精准靶向肿瘤细胞的凋亡逃逸通路，重启癌细胞固有凋亡程序，为BTK抑制剂耐药、疗效不佳的复发难治患者提供了全新破局路径。

不过，极高的成药门槛，让这类药物长期处于研发瓶颈。亚盛医药董事长兼首席执行官杨大俊指出，Bcl-2涉及蛋白与蛋白之间的大面积相互作用，靶点又位于线粒体膜上，小分子药物需要穿过细胞膜及线粒体双膜才能发挥作用，成药难度极高。亚盛医药团队深耕实验室药物研究三十年，历经三代化合物，最终成功推出创新药物利生妥®，实现技术突围。三十年，三代化合物。

难点不仅在于做出一款有效的药，更在于能否同时解决疗效、安全性和临床使用便利性。其关键II期注册研究，专门聚焦BTK抑制剂治疗失败、临床治疗选择极度匮乏的高危难治患者。数据显示，利生妥®单药治疗客观缓解率达62.5%，中位无进展生存期长达23.89个月，即便在TP53异常、复杂核型等预后极差的高风险人群中，仍展现出稳定、强效的抗肿瘤活性，为疑难患者带来全新生存希望。“利生妥®为长期治疗管理奠定了良好的安全性与可及性基础，其最突出的疗效在于单药即可实现长期生存与深度缓解。”马军指出。

而在肿瘤药物治疗的理念正逐步转向“以患者为中心”的背景下，创新药物不仅需具备卓越的疗效，更应兼顾安全性与用药便捷性，在延长患者生存期的同时，切实提升其生活质量。安全性恰恰也是利生妥®区别于同类药物的核心竞争力。马军将其概括为“三个低”：肿瘤溶解风险低（TLS）、血液学毒性低、药物相互作用风险低。

TLS是Bcl-2类药物最致命的临床风险，同类药物普遍需要漫长的剂量递增周期，患者需长期住院严密监测，诊疗流程繁琐、风险较高。杨大俊告诉E药经理人，在全球已上市的三款Bcl-2抑制剂中，利生妥®是唯一一款从临床方案设计之初即采用每日梯度递增策略、仅需五天即可达到有效治疗剂量的产品；同时，其与BTK抑制剂的联合应用也无需提前导入期。支持其获批的关键注册II期研究中，未发生任何临床及实验室TLS案例。

马军表示，“现在为止我们使用利生妥治疗了多例病人，还没有一例发生溶解综合征。”剂量递增时间缩短，意味着患者不必为达到目标剂量而经历漫长的住院监测；治疗有望更多地在门诊、日间病房甚至社区完成。对医生而言，管理流程和监测负担随之减轻；对医疗体系而言，则意味着床位周转加快、资源占用和整体治疗成本下降。五天快速剂量递增方案不仅优化了给药方式，更实现了从“以疾病为中心”向“以患者为中心”理念的切实落地，马军表示。此外，血液肿瘤患者年龄较大，往往需要联合用药。

据杨大俊介绍，在已获批上市的Bcl-2抑制剂中，利生妥®的药物相互作用（DDI）风险最低。“一方面，利生妥®具有更宽治疗窗，与强效CYP3A抑制剂联合更小的血药浓度波动范围。另一方面，利生妥®不是P-gp或BCRP的底物，因此与BTK 抑制剂、抗真菌药物等药物联用时，药物相互作用风险低，这是非常关键的产品特性。” 上市一年来，围绕利生妥®的循证证据也在快速形成闭环。

2026年，利生妥®在新版CSCO系列指南中得到了更广泛推荐，在CLL/SLL领域构建起单药、联合治疗的阶梯式标准化方案，同时在AML、MDS等髓系肿瘤领域持续积累指南证据。同时，由CSCO白血病专家委员会牵头制定的《利沙托克拉治疗血液系统恶性肿瘤临床应用指导原则（2025年版）》，从作用机制、适用人群、用法用量到不良反应管理、特殊人群用药，实现全流程标准化规范，精准解决了临床“不会用、不敢用”的难题。

从改写治疗格局实现“有药可用”，到指南规范落地实现“有章可循”，再到持续拓展治疗边界，利生妥®以差异化的疗效、安全与便捷优势，持续刷新血液肿瘤治疗标准，输出“中国方案”。

02 撬动亚盛医药全球化新局

利生妥®的上市，同样改变了亚盛医药自身的发展轨迹。在此之前，亚盛医药已经凭借第三代BCR-ABL抑制剂耐立克进入商业化阶段。耐立克直面BCR-ABL耐药突变，利生妥®则瞄准肿瘤细胞凋亡通路，两款产品形成机制互补，也使亚盛医药由单一产品支撑，迈入“双引擎”驱动阶段。

双引擎战略的价值，已在市场端快速兑现。2025年7月至年底，利生妥®上市五个月即实现销售收入7058万元；截至2026年6月底，已进入全国27个省、194个城市的84项重特大疾病补充保险或惠民保项目。

目前，利生妥®已通过2026年国家医保目录及商保创新药目录调整形式审查。利生妥®上市五个月的销售表现，已经证明其临床差异化能够转化为市场需求；而安全性、长期用药和联合治疗潜力，才是其未来放量和拓展全球市场的真正底牌。

杨大俊表示，亚盛医药从创立之初便确立了两个方向：“首先要做临床未满足需要的创新药，第二要基于全球市场进行开发。”这一逻辑，集中体现在利生妥®的GLORA系列研究上。目前，围绕利生妥®推进的4项全球注册III期研究，已经形成一张清晰的全球开发版图，且GLORA研究和GLORA-4研究已获得美国FDA、欧洲EMA批准：

• GLORA研究：针对BTK抑制剂经治的CLL/SLL患者，评估利生妥®联合BTK抑制剂的疗效与安全性。
• GLORA-2研究：针对初治CLL/SLL患者，评估利生妥®联合阿可替尼对比免疫化疗的疗效与安全性。
• GLORA-3研究：针对新诊断的不适合强化疗的老年/体弱AML患者，评估利生妥®联合阿扎胞苷的疗效与安全性。
• GLORA-4研究：针对新诊断的中高危MDS患者，评估利生妥®联合阿扎胞苷的疗效与安全性。

其中，在CLL/SLL领域，这套全球布局给出了一个更具颠覆性意义的探索方向：从长期持续治疗，迈向固定疗程。这背后其实是利生妥®与BTK抑制剂在机制上的高度互补，二者联用可有效放大抗肿瘤效应，推动病灶深度缓解、微小残留病灶转阴，让阶段性规范治疗后安全停药成为现实。

基于这一巧妙机制，利生妥®的上市，首先填补了BTK抑制剂经治患者后续治疗选择的空白；而GLORA-2研究则将视线前移至初治患者，比较利生妥®联合阿可替尼对比免疫化疗的疗效与安全性，探索固定疗程联合方案的一线治疗价值，力求彻底打破“CLL/SLL领域需终身服药”的固有诊疗思维。固定疗程的革新意义，远不止缩短用药周期。它还意味着减少长期用药的毒性累积与耐药风险，大幅降低患者家庭的长期治疗负担，更彻底扭转了患者终身带病、持续治疗的被动局面，让患者在实现深度缓解后，能够回归正常生活、工作与社交，真正落地“以患者为中心”的核心诊疗理念。

在改写CLL/SLL治疗模式之外，GLORA-4研究更是瞄准了中高危MDS近二十年的全球临床空白。该领域长期缺乏有效靶向方案，全球新药突破寥寥，同类靶点药物的海外III期研究以折戟告终，是公认的高难度临床攻坚赛道。当前，利生妥®是全球唯一推进的中高危MDS注册III期研究的Bcl-2抑制剂。与在后线患者中验证疗效不同，GLORA4研究纳入未经治疗的一线人群，对药物疗效、安全性和临床研究能力均提出了更高要求。

杨大俊将其定义为亚盛全球化布局的核心战役，一旦成功，不仅能新增重磅适应症，更有望确立亚盛医药在全球血液肿瘤领域的领先地位。

与此同时，利生妥®的相关研究也让亚盛的学术地位不断得到国际认可，彰显中国原创新药的硬实力。杨大俊介绍，过去一年，支持利生妥®获批的高门槛注册研究获得ASH口头报告；在ASCO上，其与APG-115联合治疗儿童软组织肉瘤的研究获得快速口头报告；EHA则进一步更新了CLL/SLL预后分层及髓系肿瘤真实世界数据。

但国际学术亮相只是亚盛全球化的起点，真正决定创新药国际话语权的，是扎实的全球多中心III期临床数据、成熟的海外申报能力与可持续的全球商业化布局。面向未来，杨大俊对下一个周年节点提出了两大期待：加速利生妥®纳入国家医保，提升国内患者普惠可及性；推进全球注册临床进程，冲刺FDA新药申报，让利生妥®真正从中国走向世界，实现中国原创、全球获益。从国内首款原创Bcl-2抑制剂，到多癌种布局的基石型药物；

从企业第二款商业化单品，到串联技术、管线与全球化战略的核心支点，利生妥®的创新征程仍在继续。而所有技术突破与战略布局，最终皆归于患者获益。就像马军和杨大俊在采访中反复提及的同一个目标：让血液肿瘤像糖尿病、高血压一样，成为可以长期管理的慢性疾病。患者不只是活下来，还能够减少住院、结束治疗，重新回到正常生活。“一切为了创新，一切为了患者。”