最近，CDE公示栏上的一条信息，让整个生物医药圈为之一振：英矽智能（Insilico Medicine）的核心管线Rentosertib（INS018-055）正式登记Ⅲ期临床试验，计划7月启动。

这不仅仅是一款新药进入临床后期那么简单。它是全球第一款从头到尾由AI设计的药物。从靶点发现到分子结构设计，全部由人工智能平台包办。如果Ⅲ期数据达标、顺利获批，它将成为人类医药史上第一个"AI原生"药物。

更值得关注的是这项研究的牵头阵容：北京协和医院徐作军教授担任主要研究者，中国工程院院士钟南山与上海市肺科医院院长陈昶担任联合牵头研究者。北京、上海、广州三地呼吸领域顶级专家联手，足见这款药物的"含金量"和临床期待值。

为什么这个时刻如此重要？

新药研发有个著名的"双十定律"：平均耗时10年以上，投入10亿美元以上。而从靶点发现到选出候选化合物这一步，传统方法平均需要2.5到4.5年。Rentosertib只用了18个月。

这意味着，AI时代，原研药的投入成本将会大幅降低，传统新药 “十年十亿、九死一生” 的行业魔咒，正在中国被 AI彻底改写，也意味着制药业的底层逻辑或许真的要变了。

这款AI原生药，到底颠覆了哪些传统研发叙事

长期以来，新药研发被业界戏称为“双十定律”——耗时十年、花费十亿美元，且伴随着极高的失败率。

仅在发现这一环节就如同在茫茫大海中捞针，科学家需要从数万个基因和海量化合物中，通过繁琐的试错来寻找那一丝微弱的希望，这个过程短则两三年，长则四五年。

而Rentosertib的诞生，彻底颠覆了这一传统叙事。英矽智能自研的Pharma.AI平台，不是简单的"辅助工具"，而是贯穿了药物发现全流程的"主设计师"。

首先，针对特发性肺纤维化（IPF），Pharma.AI的靶点发现引擎PandaOmics对海量组学数据、临床数据集进行深度学习，通过深度特征合成、因果关系推断和全新通路重建，从几万个基因中精准定位到TNIK，一个与纤维化和炎症密切相关的激酶靶点。

用简单的话解释就是，过去的新药研发是盲人摸象，而AI时代则是精准导航。

其次，在确定靶点后，小分子化合物设计平台Chemistry42登场。它利用生成式对抗网络等深度学习算法，设计并合成一批小分子化合物。研发团队进行湿实验测试后，把数据回传给平台，平台再深度学习、再优化。经过数轮"设计—合成—测试—优化"的闭环迭代，最终确定临床前候选化合物。

这种"干湿结合"的研发范式，让Rentosertib从AI算法开发到临床前候选化合物提名，仅用了18个月，合成并测试的分子不到80个，同时为每个项目节省数百万至数千万美元。

截至目前，英矽智能已提名30个AI驱动发现的临床前候选化合物，其中13个已进入临床试验，涵盖肿瘤、免疫、纤维化、中枢神经系统等多个领域。从项目启动到提名候选化合物，耗时最长的18个月，最短的仅9个月。

事实上，AI制药不是新概念。过去十年，全球涌现了数百家AI制药公司，资本市场一度狂热。数据显示，该领域2024年融资规模为55.25亿美元，2025年增长至75.53 亿美元，2026年有望突破100亿美元。

虽然资本活跃，趋势明朗，但过去多年，AI 制药长期停留在 “算法论文、临床前数据” 阶段，业内始终存在一个核心质疑：AI算出来的分子，在真实的人体环境中真的有效且安全吗？Rentosertib冲刺Ⅲ期临床，正是对这个质疑的最有力回应。

而如果Rentosertib最终成功，将是AI制药从“看起来很美”到“确实能用”的历史性跨越。它不仅是多了一款IPF新药那么简单——它是第一次有人用AI全流程设计出一款药并走到终点。这个里程碑一旦立住，整个AI制药赛道的估值逻辑、产业信心、资本流向都将被重写。

从“筛药”到“造药”：AI制药的本质跃迁

对行业而言，传统制药本质是海量试错游戏：每一万个合成分子，仅少数能进入临床，最终上市药物更是大打折扣，核心痛点是周期长、投入高、创新靶点枯竭。

当AI制药将从"辅助工具"升级为"核心引擎"。意味着靶点发现、分子设计、化合物优化这些曾经高度依赖经验和运气的环节，将被AI的算力和数据能力系统性重塑。新药研发的"双十定律"有望被打破，更多"无人区"适应症将被攻克。

这带来的是成本的大幅下降，业内人士告诉健识会，传统一款创新药早期投入超 2 亿美元；AI 路线早期投入可压缩至千万级别，中小型 Biotech、高校实验室仅凭 AI 平台就能产出临床管线，不再被跨国巨头垄断创新资源。

在研发环节之外，制药进入AI时代后，传统药企、CRO、AI企业重新洗牌，形成全新产业链。过去，医药产业链分工清晰，药企出钱立项，CRO承接体外、动物、临床试验，而AI时代，产业链的分层将进一步重构。

AI底层平台企业自研多组学、分子生成大模型，输出标准化 SaaS 工具向全球药企开放算力与算法；AI自有管线Biotech，将依托自有平台自研新药管线，推进至临床后通过授权、并购、自主上市实现盈利。

在这种背景下，传统大型药企的转型迫在眉睫，要么自建AI实验室，要么收购AI企业，把 AI 嵌入内部研发体系，事实上，这个动作已经开始了，如礼来、诺华与 AI 企业达成数十亿美元战略合作，填补未来专利到期的管线缺口；全球医药巨头每年上千亿研发预算，正在持续向 AI 研发倾斜。

这样的产业重塑对资本而言，投资逻辑将从"赌平台"转向"看管线"。只有真正能把AI设计的分子推进到临床后期、拿到硬数据的公司，才能获得持续信任和溢价。

而对患者而言，这意味着更短等待时间、更低研发成本、更多突破性疗法，尤其是那些被传统制药巨头忽视的罕见病和难治性疾病。

总结来看，随着Rentosertib的诞生，生物制药行业的范式革命已然来临。

一场静默革命刚刚开始，中国是否能领跑

Rentosertib冲刺Ⅲ期临床，像一块投入湖面的石头，激起的涟漪正在扩散。

它告诉我们：AI制药不是"未来时"，而是"现在进行时"。 它不再是实验室里的概念验证，而是正在走向患者床头的真实药物。

回到一个关键问题：中国在AI制药这条赛道上，能否实现领跑？

优势是实实在在的。在Rentosertib这一个有力注脚外，中国在AI制药方面，有着四大核心优势。

一体化产业生态：从上海张江，到北京中关村，再到深圳形成 “AI 算法 + 自动化机器人实验室 + 临床医院 + CRO 集群” 闭环。同时，我国拥有全球最完善的生物医药精密机器人供应链，自动化实验设备成本、交付速度优于海外。

庞大临床资源与本土疾病数据库：我国三甲医院数量、疑难病患者样本规模全球第一，拥有完整肺病、肿瘤、代谢疾病本土临床数据。欧美 AI 模型训练数据以白人人群为主，药物在亚洲人群药效易出现偏差；中国 AI 企业依托本土多组学、临床数据训练模型，产出药物更适配亚洲患者，形成差异化产品壁垒。

本次钟南山院士牵头全国多中心临床，进一步积累 AI 药物人体本土临床数据库，持续迭代优化算法。

顶层政策持续倾斜：监管通道优先开放 《“十四五” 生物经济发展规划》《人工智能 + 制造专项行动》明确将 AI 新药研发列为核心支持方向；国家药监局 CDE 设立 AI 创新药优先审评通道，开放监管沙盒试点，鼓励 AI 药物快速开展临床试验。

本土企业管线进度领先，率先实现临床兑现：全球进入 Ⅲ 期临床的全流程 AI 原创药仅有 Rentosertib一款，由中国企业主导；国内晶泰科技、剂泰科技、希格生科等多家企业管线同步推进至临床 Ⅱ、Ⅲ 期，国内 AI 临床管线数量占全球 30% 以上，小分子、制剂、细胞药物多技术路线同步开花，没有单一技术路线短板。

而在优势之外，挑战也不容忽视。AI制药从“零散试点”走向“规模化应用”，仍需在数据、实验验证、产业协作、监管合规、商业模式等多个维度突破难关。AI模型训练依赖的数据质量、标准化和可及性问题，至今尚未得到有效解决。

监管框架也在逐步建立。2026年1月，美国FDA与欧洲EMA联合发布了“药品研发中人工智能良好实践”十项指导原则。中国如何在借鉴国际经验的同时，建立适合自身产业特点的监管体系，是一个需要持续探索的课题。

还有一个更根本的问题，AI设计的药，最终还是要靠人体试验来验证。Rentosertib的III期试验预计2027年底才能读出最终结果。在此之前，所有的乐观都还带着一个“如果”。

回看历史，每一次制药范式的跃迁都伴随着漫长的质疑与验证。从小分子化药到生物药，从化学合成到基因治疗，每一次“变天”都不是一蹴而就的。

Rentosertib进入III期，是AI制药迈向“成人礼”的关键一步。它首次让AI设计的药物在大规模人群中接受检验，无论结果如何，都将为这个行业提供宝贵的经验。

正如一位业内人士所说，AI目前是“迭代迅速、极具潜力的工具，但其落脚点终究在于'制药'本身，一个分工复杂、周期漫长、风险极高的产业”。

AI正在改写制药的剧本，但最终决定胜负的，还是能否做出真正造福患者的药。Rentosertib的III期结果，将是检验这个答案的第一份重要考卷。