2026年6月10日，赛诺菲宣布终止其IgG4人源化单抗药物 Riliprubart（SAR445088，BIVV020）针对难治性慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）的III期MOBILIZE研究（登记号：NCT06290128）。该决定基于独立数据监查委员会（IDMC）的中期分析结果，分析显示研究不太可能达到预设的主要疗效终点。

截图来源：赛诺菲官网

一、研究终止原因：疗效不足，安全性未见异常

Riliprubart是赛诺菲开发的一种IgG4人源化单克隆抗体，可选择性地抑制先天免疫系统经典补体途径中活化的C1s。通过阻断C1s，riliprubart具有抑制导致CIDP脱髓鞘和轴突损伤的关键炎症机制的潜力。

图源：摩熵医药-全球药物研发数据库

CIDP是一种罕见的神经系统疾病，因免疫系统攻击周围神经髓鞘导致肢体进行性无力与感觉障碍。尽管现有标准治疗（如免疫球蛋白、皮质类固醇）可部分缓解病情，但约30%的患者无反应，且有反应者中约70%疗效不完全。本次MOBILIZE研究入组的正是对标准治疗无效的难治性患者。中期分析显示，Riliprubart在该人群中未能提供足够的疗效证据，DMC据此建议终止研究。分析同时未发现与Riliprubart相关的安全性信号，终止决定非因药物安全问题。

在国内研发历程方面，Riliprubart于2020年首次申请临床（用于CIDP），2021年3月2日首次获批临床，2024年进入III期临床阶段。

图源：摩熵医药-全球药物研发数据库

赛诺菲表示，将对MOBILIZE研究的全部数据进行系统分析，以指导未来研究方向，并为CIDP领域的科学认知提供参考。公司将与研究人员及中心团队协作，有序结束研究，并为所有入组患者安排适当的治疗过渡。此外，MOBILIZE研究的终止不会产生重大财务损耗，公司2026年整体财务指引保持不变。

二、仅5款在研，Riliprubart曾纳入突破性治疗品种

Riliprubart共启动了四项III期临床试验。除本次终止的难治性CIDP适应症外，另一项在接受静脉注射免疫球蛋白（IVIg）治疗的CIDP患者中开展的III期VITALIZE研究（NCT06290141）正在进行中。赛诺菲将根据MOBILIZE数据的分析结果，评估该研究的后续推进策略。

根据摩熵医药数据库显示，全球C1s靶向单抗在研药物共5款，其中仅赛诺菲的Sutimlimab已获批上市，处于临床III期的有2款，Riliprubart曾于2023年11月被中国国家药监局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种，用于治疗CIDP。

图源：摩熵医药-全球药物研发数据库

在2024年3月美国神经病学会年会（AAN）上公布的II期临床数据显示，从标准治疗方案（免疫球蛋白、皮质类固醇等）转换为Riliprubart治疗的CIDP患者中，88%病情改善或维持稳定。2024年7月，赛诺菲曾调整管线策略，终止了Riliprubart用于冷凝集素病的II期研究，将资源聚焦于CIDP核心适应症。

三、结语

补体C1s通路在自身免疫疾病领域的新药研发仍存在不确定性。Riliprubart的II期数据曾显示出临床潜力，并获得国内突破性治疗品种认定，但在III期关键研究中未能达到疗效终点。后续VITALIZE研究的结果将对该药物的整体临床开发前景产生重要影响。