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复旦团队创新基因编辑技术 视网膜变性等眼病有望“一针式”干预
格隆汇10月11日|据澎湃,近日,复旦大学附属眼耳鼻喉科医院黄锦海/周行涛教授团队在国际学术期刊《细胞》(Cell)子刊《分子细胞》(Molecular Cell)发表“Engineered hypercompact Fanzor-ωRNA system with enhanced genome editing activity”(增强基因编辑活性的工程化超紧凑Fanzor-ωRNA系统)。从复旦大学附属眼耳鼻喉科医院获悉,上述研究以真核来源、体积极小的“迷你剪刀”为核心,通过蛋白与ωRNA协同工程化改造,在哺乳动物细胞中编辑效率成倍提升;在眼部,首创在不产生双链断裂情况下搭建A→G/C→T双向碱基编辑平台,单AAV一针递送即可获得清晰在体编辑信号。
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