作者｜王云

编辑｜于清

7月30日，士泽生物医药有限公司（简称：士泽生物）宣布，其自主研发的异体通用“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液XS411治疗原发性帕金森病的全国多中心注册II期临床试验，已顺利完成全部受试者入组。

该试验采用PROBE设计，实现中美双报双批，国产iPSC细胞替代疗法进入关键验证阶段。

图片来源：士泽生物公众号

实现中美双报双批

本次临床试验由国家神经疾病医学中心——首都医科大学附属北京天坛医院牵头，冯涛教授担任主要研究者，联合北京协和医院、四川大学华西医院等多家国内顶尖医疗机构共同开展。

本次研究最大亮点在于采用PROBE盲法评估设计（前瞻性、随机、开放标签、盲法终点评估）试验方案。

相较于细胞治疗领域大量使用的单臂开放性试验，这套设计能有效降低评估偏倚，提升临床证据等级，为后续III期注册临床及药品上市申报提供高质量循证数据支撑，在国内神经领域iPSC临床中属于少见的高标准设计。

作为国家科技重大专项支持品种，XS411先后获FDA与NMPA批准开展注册临床，实现中美双报双批。

该产品区别于左旋多巴等传统药物以缓解运动症状为主的治疗模式，走的是对因治疗路线，即通过体细胞重编程得到iPSC，定向分化为高纯度多巴胺能神经前体细胞，经立体定向手术移植至患者脑部，旨在实现功能性神经细胞的再生与神经环路重建。

前期I期随访数据显示，移植细胞可在脑内定植存活并合成多巴胺，受试者运动症状获得改善，安全性信号良好。

现有药物需要持续服药、症状容易反复，细胞替代疗法有望实现长期疾病调控，正是这一前景，让全球资本持续盯着iPSC赛道。

管线差异化布局

士泽生物聚焦中枢神经退行性疾病，核心布局帕金森病、脊髓损伤、渐冻症等明确存在未满足临床需求的领域。公司选择了异体通用“现货型”iPSC细胞产品路线，与自体细胞治疗形成分化。

自体iPSC方案需要为每位患者单独制备细胞，周期长、成本高；现货模式依托标准化iPSC种子细胞库批量生产、冻存备用，能大幅缩短患者等待周期，也是未来商业化实现普惠治疗的必经之路。

硬件上，士泽生物已自主建设及运营超5000平方米研发中心、B+A级GMP基地，建立了全流程的临床级制备工艺及质量控制体系，具备多款细胞药物临床级规模化制备能力。

资本上，士泽生物连续多年完成多轮融资，投资方包括红杉中国、礼来亚洲基金、启明创投、中国国风投基金等一线产业与财务资本，持续为临床推进和产能建设提供资金保障。

放眼国内赛道，多家企业布局iPSC衍生多巴胺能细胞治疗帕金森病，产品陆续进入I/II期临床。

相比同行，XS411具备国家级临床中心牵头、高标准随机盲法试验、中美双报三重优势，临床规范化程度排在行业前列。

中国帕金森病患者数量庞大，现有治疗手段难以阻止病情持续进展，巨大的未满足临床需求为未来获批的细胞疗法预留了广阔市场空间。

产品一旦顺利完成注册上市，将在国内开辟全新治疗赛道，商业化想象空间不小。

仍需漫长周期

iPSC细胞替代疗法被视作神经退行性疾病治疗的治疗方向，全球研发持续升温。日本同类产品已实现附条件上市，验证了该技术路径的商业化可行性。

随着国内细胞药物监管体系逐步完善，再生医学创新药迎来发展窗口期。

投资者与市场应当理性正视赛道潜藏的各类风险，避免对短期进展给予过高预期。II期完成全部受试者入组，仅仅意味着临床试验迈入随访阶段，产品最终的安全与有效结论依旧悬而未决。

即便II期能够收获积极结果，后续还需要推进III期确证性试验，距离最终获批上市仍存在漫长周期。

细胞移植疗法需要持续长期追踪致瘤隐患、免疫排斥反应以及移植物诱发异动症等各类不良事件，数年维度的随访结论，将会左右这款产品未来的发展空间。

商业化落地同样横亘多重阻碍。细胞药物制备流程繁琐，质量管控标准严苛，短期内很难实现成本大幅下行。

立体定向移植属于神经外科微创术式，对医疗机构硬件条件、医生实操水平具备较高门槛，短期内只能局限于头部三甲医院开展，大范围普及存在明显地域约束。

与此同时，赛道研发热度持续攀升，海内外多条同方向管线同步推进，倘若产品顺利上市，即将直面白热化的行业竞争。

疾病底层病理层面依旧存在尚未攻克的难题。帕金森病属于进展性病症，α-突触核蛋白相关病理进程或将持续侵害移植后的新生细胞，长期疗效能否稳定维持，依旧需要大量长期临床数据佐证。

政策环境层面，细胞治疗药物的审评规范处于动态完善过程，监管尺度与申报标准发生调整，也有可能对整体研发进度形成扰动。

综合来看，XS411 II期全部入组，标志着国产iPSC神经细胞疗法迈出关键一步。若后续临床试验顺利读出积极数据，有望重塑帕金森病治疗格局。

需要注意的是，前沿生物技术投资高度依赖临床结果兑现，在正式疗效数据公布前，市场应当充分警惕预期过高带来的估值波动风险。

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