和黄医药(00013.HK)：索乐匹尼布(sovleplenib)获FDA孤儿药资格认定用于治疗自身免疫性溶血性贫血

32分钟前

格隆汇11月5日丨和黄医药(00013.HK)发布公告，索乐匹尼布获美国食品药品监督管理局(“FDA”)授予孤儿药资格认定 (Orphan Drug Designation) ，用于治疗自身免疫性溶血性贫血。索乐匹尼布是一种新型、高选择性的口服脾酪氨酸激酶(“Syk”)抑制剂。

这是继2026年10月索乐匹尼布取得原发性免疫性血小板减少症孤儿药资格后，获得的第二项美国FDA孤儿药资格认定。FDA的孤儿药资格认定计划，旨在为用于安全有效治疗、诊断或预防在美国影响人数少于20万人的罕见疾病或状况的药物及生物制品提供孤儿药资格。若获FDA批准用于指定适应症，获授予孤儿药资格认定的药物有资格自获批日起享有为期7年的美国市场独占权，并可就符合条件的临床试验获得税收抵免、豁免《处方药用户付费法案(PDUFA)》下规定的使用者费用，以及可在临床开发期间获得来自FDA的专业监管指导。

在中国，索乐匹尼布用于治疗原发免疫性血小板减少症以及温抗体型自身免疫性溶血性贫血的两项新药上市申请，目前正在中国国家药品监督管理局的审评中。这两项申请分别是基于关键性ESLIM-01研究及ESLIM-02研究的积极数据。