中国生物制药(01177.HK)：TQB3454片"IDH1抑制剂"纳入优先审评审批程序

格隆汇5月28日丨中国生物制药(01177.HK)宣布，集团附属公司正大天晴药业集团股份有限公司(「正大天晴」)自主研发的国家1类创新药TQB3454片「IDH1抑制剂」已被中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)纳入优先审评审批程序，用于治疗经吉西他滨和氟尿嘧啶类方案治疗失败的伴IDH1突变的局部晚期、复发和╱或转移性胆道癌(BTC)患者。

TQB3454是一种IDH1抑制剂，能够特异性抑制IDH1突变酶，从而降低其下游2-HG水平，改善由2-HG异常升高所引起的DNA及组蛋白高甲基化状态，使染色质结构恢复正常，促使突变细胞恢复到正常的分化及发育过程，从而实现抗恶性肿瘤的作用。

集团已于2026年3月宣布，TQB3454针对伴IDH1突变的晚期胆道癌患者的III期临床研究(TQB3454-III-01)在预设的期中分析中已达到主要终点，无进展生存期(PFS)与总生存期(OS)均达到方案预设的优效界值。期中分析结果显示，与对照组相比，TQB3454能够显着降低晚期胆道癌患者的疾病进展或死亡风险，并显着延长PFS和OS。安全性数据与已知风险一致，未发现新的安全性信号。集团计划于今年开展的国际权威学术大会公布详细研究数据。这是全球第二个、中国第一个IDH1抑制剂在胆道癌取得成功的III期临床研究，TQB3454也是首个完成III期临床研究的国产IDH1抑制剂，有望填补我国IDH1突变胆道癌精准靶向治疗的临床空白。

胆道癌约占全部消化系统肿瘤的3%，大多数为腺癌，具有侵袭性强、预後差的特点，5年生存率不足5%。全球范围内，胆道癌发病率呈上升趋势，以亚洲国家最为高发。其中，IDH1突变在肝内胆道癌患者中的发生率为13%–17%。

TQB3454已于2023年4月获CDE授予突破性疗法认定，此次被纳入优先审评审批程序，标志着该药物从临床研究阶段迈向上市申报的关键节点。目前，国内尚无同靶点药物获批用于胆道癌治疗，该领域仍存在显着未被满足的临床需求。此外，TQB3454在胶质瘤、软骨肉瘤等多种实体瘤中已展现出良好的临床开发潜力，有望为携带IDH1突变的患者提供一种全新的精准靶向治疗选择。