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FDA拒绝Regenxbio的亨特综合征基因疗法
格隆汇2月11日|临床阶段生物制药公司Regenxbio(RGNX)周二早盘大跌13.3%,此前美国食品药品管理局(FDA)对该公司开发的、针对亨特综合的一次性基因疗法RGX-121发出完整回复函,指出对替代终点和对照可比性的担忧。亨特综合是由于水痘-带状疱疹病毒再激活引发的周围性面瘫。
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US REGENXBIO,Inc.

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