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辉瑞A型血友病基因疗法在关键试验取得积极成果
格隆汇7月24日|辉瑞治疗A型血友病的基因疗法在一项关键的后期试验中达到了目标,在至少15个月的随访中,该疗法在出血率指标方面优于A型血友病患者常用的治疗方法,即第VIII因子替代疗法。该公司表示,将在未来几个月与监管机构讨论这些数据。
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